Solid Biosciences Comparte una Actualización sobre los Programas de la Línea de Investigación de Terapia Génica para Duchenne

27 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos

Por: Parent Project Muscular Dystrophy

Solid Bio compartió una actualización sobre sus programas de terapia génica para SGT-001 y SGT-003. SGT-001 es el producto en investigación de terapia génica de microdistrofina con AAV9 de Solid que actualmente se está evaluando en niños con Duchenne. SGT-003 es la cápside de próxima generación de Solid (el vector que entrega el transgén de microdistrofina) que están desarrollando para mejorar las cápsides AAV actuales.

Como lo compartieron en la carta a la comunidad, Solid ha cerrado la inscripción en su ensayo clínico Fase I/II IGNITE con SGT-001. Hasta la fecha 9 participantes han recibido SGT-001, se les dará seguimiento por 5 años para entender el impacto de SGT-001. Solid tomó la decisión de cerrar la inscripción para avanzar su programa de terapia génica y comenzar el proceso de fabricación comercial, el cuál es un paso necesario en el camino del desarrollo de fármacos para terapias génicas. Solid tiene como objetivo el regreso a la clínica en el 2023 con producto comercial.

Solid también compartió datos prometedores de sus estudios preclínicos sobre su cápside novedosa SGT-003. Los datos se alinean con datos preclínicos previos, lo que indica que SGT-003 puede aumentar la entrega de transgenes de microdistrofina al músculo, disminuir la cantidad de virus que impacta al hígado y finalmente aumentar la expresión de microdistrofina. Esperan presentar una solicitud de IND a principios del 2023 que permita investigar el producto en ensayos clínicos.

Lea la Carta a la Comunidad

Querida Comunidad Duchenne,

En un comunicado de prensa emitido esta mañana, compartimos una actualización de la estrategia de nuestra empresa y reiteramos nuestro compromiso de avanzar en nuestros dos programas de terapia génica para Duchenne: SGT-001 Y SGT-003. Queríamos brindarle un poco de contexto y lo que esto significa para el futuro de estos programas en curso.

SGT-001

El mes pasado, proporcionamos una actualización sobre los pacientes dosificados con SGT-001 dos años después del tratamiento. Esta data muestra un beneficio sostenido dos años después del tratamiento comparado con las trayectorias de la historia natural en los resultados funcionales, pulmonares e informados por el paciente.

En la actualización proporcionada esta mañana, anunciamos que hemos decidido concluir la inscripción en el ensayo clínico Fase I/II de IGNITE DMD para poder hacer la transición a la participación de la FDA y la planificación de futuras actividades clínicas. Según el protocolo del estudio, todos los pacientes dosificados continuarán con sus visitas de seguimiento programadas 5 años después de la infusión. Como parte de las actividades clínicas de IGNITE DMD, desarrollaremos un análisis primario de los datos de los nueve pacientes que fueron tratados en IGNITE DMD hasta el punto final primario en un año. Planeamos hacer que la información relacionada con el estudio completo, así como los datos individuales de los pacientes, esté disponible para todos los participantes del estudio.

También haremos el cambio a un proceso de fabricación basado en transfección transitoria a escala comercial para SGT-001. Después de un sólido análisis de fabricación, creemos que al hacer la transición a un proceso basado en la transfección transitoria nos permitirá producir un fármaco de alta calidad y mejorar la capacidad de fabricación y suministro clínico.

Esta fue una oportunidad natural para que la empresa completara la inscripción en el estudio. Avanzaremos de manera agresiva a través del proceso de transición y ya nos comunicamos con la FDA para determinar cómo podemos regresar rápidamente a la clínica con SGT-001. Esperamos reanudar la dosificación con SGT-001 en la primera mitad del 2023.

Nos gustaría tomar esta oportunidad para expresar nuestra inmensa gratitud a los pacientes que han participado en IGNITE DMD, y para todos los pacientes y las familias que deciden participar en ensayos clínicos. Sin su valentía y disposición para participar en ensayos clínicos, no podríamos avanzar en esta importante ciencia en nuestra búsqueda por desarrollar terapias significativas para Duchenne.

SGT-003

También compartimos nuevos datos que respaldan a SGT-003, un nuevo candidato de cápside de próxima generación que creemos tendrá ventajas significativas para la administración de terapias génicas relacionadas con los músculos. Los nuevos datos de un estudio de primates no humanos que utilizaron un transgén marcador en nuestra nueva cápside demostraron un aumento del tropismo muscular, una disminución de la biodistribución hepática y una mayor eficiencia en comparación con AAV9. Estos resultados son consistentes con estudios anteriores in vivo e in vitro en modelos de ratones, que sugirieron una mejora en el tropismo muscular con nuestra nueva cápside, así como una expresión mejorada de la microdistrofina de Solid en comparación con AAV9. En el programa de SGT-003 para Duchenne, combinamos esta novedosa cápside y nuestra microdistrofina diferenciada. Estamos entusiasmados con estos datos nuevos y convincentes y seguimos en camino para una presentación anticipada de la IND a principios del 2023.

Como resultado de nuestra decisión de alinear a Solid con estos dos programas de terapia génica prometedores, tuvimos que tomar algunas decisiones difíciles para reorientar nuestros recursos. Como parte de los cambios organizacionales, reduciremos nuestra fuerza laboral en aproximadamente un treinta y cinco por ciento y reduciremos las actividades en nuestros otros programas de investigación y desarrollo no relacionados con SGT-001, SGT-003 y cápsides de próxima generación. Estamos agradecidos por los esfuerzos y contribuciones de cada empleado que ha trabajado incansablemente para avanzar en nuestra misión.

Gracias por su continuo apoyo a Solid. Como siempre, nuestro compromiso con la comunidad Duchenne es inquebrantable. Continuaremos trabajando todos los días con determinación y urgencia hacia el objetivo unificado de desarrollar tratamientos significativos y mejorar la vida de los pacientes con Duchenne.

Lea la carta a la comunidad completa aquí.

Lea el Comunicado de Prensa:

Solid Biosciences Anuncia una Estrategia Corporativa Actualizada para Desarrollar los Programas de la Línea de Investigación de SGT-001 y SGT-003 para Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne

27 de abril del 2022 a las 7:30 AM EDT

– Los datos de pacientes funcionales y de durabilidad de IGNITE DMD respaldan el avance de SGT-001; un programa que transiciona a un proceso de fabricación basado en transfección transitoria a escala comercial –

– El desarrollo de la nueva cápside continuará, respaldado por nuevos datos preclínicos; la compañía anticipa la presentación de un nuevo fármaco en investigación (IND) a principios del 2023 para SGT-003 para Duchenne –

– La estrategia y la alineación de recursos respaldan la financiación de operaciones a través de hitos clínicos importantes y en el segundo trimestre de 2024 –

– Solid Biosciences informa los resultados financieros del primer trimestre de 2022; la empresa realizará una conferencia telefónica hoy a las 8:00 a. m., hora del este –

CAMBRIDGE, Mass., 27 de abril del 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), una compañía de ciencias de la vida enfocada en el avance de terapias significativas para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), anunció hoy una actualización de sus prioridades estratégicas para centrarse en el desarrollo de SGT-001 y SGT-003. La compañía también anunció los resultados financieros del primer trimestre finalizado el 31 de marzo de 2022.

“Hoy, estamos compartiendo cambios en nuestra estrategia corporativa para alinear mejor nuestros recursos detrás de los valores centrales de Solid de innovación y atención centrada en el paciente, con un enfoque en llevar nuestra terapia génica diferenciada de microdistrofina a más pacientes. Haremos la transición de SGT-001 a un proceso de fabricación a escala comercial, avanzaremos SGT-003 hacia una presentación IND anticipada a principios de 2023 y alinearemos nuestra organización detrás de estos dos programas”, dijo Ilan Ganot, director ejecutivo, presidente y cofundador de Solid Biosciences.

El Sr. Ganot continuó: “Los datos recientes sugieren que nuestro programa principal, SGT-001, es una promesa significativa como una posible opción de tratamiento. Además, hoy compartimos nuevos datos preclínicos que sugieren que la nueva cápside de Solid puede ofrecer un tropismo muscular mejorado en comparación con AAV9, y tiene el potencial de beneficiar a los pacientes con Duchenne, así como al panorama más amplio de la terapia génica para los trastornos relacionados con los músculos”.

Actualización sobre SGT-001

El 14 de marzo de 2022, Solid publicó datos que demuestran que los pacientes mostraron un beneficio sostenido en comparación con las trayectorias de la historia natural dos años después del tratamiento con SGT-001 en las medidas de resultado funcionales, pulmonares e informadas por el paciente.

Actualización de fabricación

A medida que la compañía se enfoca en el avance de SGT-001, optimizará las operaciones y realizará el cambio estratégico a un proceso de fabricación basado en transfecciones transitorias a escala comercial. Tras un sólido análisis de fabricación, Solid cree que un nuevo proceso subcontratado puede proporcionar mejoras en la capacidad de fabricación, así como eficiencias organizativas adicionales.

Actualización Clínica

La compañía también anunció que concluyó la inscripción en IGNITE DMD, su ensayo clínico de fase I/II para SGT-001, y continuará monitoreando a los pacientes dosificados durante cinco años después del tratamiento. La compañía anticipa que los futuros pacientes serán tratados con SGT-001 fabricado utilizando el nuevo proceso basado en transfección transitoria. Solid actualmente espera continuar dosificando con SGT-001 en 2023.

Actualización sobre SGT-003

Solid ha publicado hoy nuevos datos preclínicos que sugieren que un nuevo candidato de cápside de próxima generación puede tener ventajas significativas para la administración de terapias génicas relacionadas con los músculos. Los nuevos datos de un estudio con primates no humanos que utilizaron un transgén marcador en la nueva cápside de Solid demostraron un aumento del tropismo muscular, una disminución de la biodistribución hepática y una mayor eficiencia en comparación con AAV9. Estos resultados son consistentes con estudios anteriores in vitro e in vivo en modelos de ratones distróficos (MDX) y de estado natural (también conocidos como “wild-type”), que sugirieron un tropismo muscular mejorado con la nueva cápside de Solid, así como una expresión mejorada de la microdistrofina de Solid en comparación con AAV9. La novedosa cápside de Solid se ha combinado con la microdistrofina diferenciada de la compañía para el programa SGT-003 para Duchenne. La compañía sigue en camino para una presentación IND a principios de 2023 para SGT-003.

Priorización Estratégica, Actualización Corporativa y Posición Financiera

La compañía también anunció una reorganización de sus operaciones corporativas para priorizar el avance de sus programas clave, SGT-001 y SGT-003. Solid prevé que el uso de procesos de fabricación basados en la transfección tanto para SGT-001 como para SGT-003 permitirá a la empresa centrar su estructura operativa y aprovechar mejor la experiencia de fabricación externa. Además, la compañía planea limitar las actividades de Investigación y Desarrollo a aquellas relacionadas con SGT-001, SGT-003 y cápsides de próxima generación. En relación con estas actividades, la empresa reducirá su plantilla en aproximadamente un 35 por ciento. La reorganización dará como resultado una reducción en los gastos corporativos planificados que se prevé que extiendan la financiación de las operaciones a través de importantes hitos clínicos y hasta el segundo trimestre de 2024.

El Dr. Joel Schneider, director de operaciones de Solid, también dejará la empresa a finales de mayo para aceptar el cargo de director ejecutivo de una nueva empresa privada de plataforma de terapia génica basada en virus.

“La decisión estratégica de agilizar nuestras operaciones de fabricación nos permitirá consolidar nuestros recursos para apoyar tanto a SGT-001 como a SGT-003 en hitos clínicos importantes. Me gustaría extender mi agradecimiento y aprecio a los miembros del equipo que se vieron afectados por esta reorganización. Cada individuo ha realizado contribuciones importantes hacia nuestra misión de mejorar la vida de los pacientes con Duchenne”, dijo el Sr. Ganot.

El Sr. Ganot agregó: “También me gustaría agradecer a Joel por su liderazgo y servicio a Solid durante los últimos ocho años, y por el papel fundamental que desempeñó para hacer avanzar el campo de la terapia génica para la Duchenne hacia la traducción científica y el desarrollo clínico, así como las posibilidades que brinda a los pacientes en todo el mundo”.

Presione aquí para leer el comunicado de prensa completo.

Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:   https://www.parentprojectmd.org/solid-biosciences-announces-updated-corporate-strategy-to-develop-sgt-001-and-sgt-003-pipeline-programs-for-patients-with-duchenne-muscular-dystrophy/?fbclid=IwAR28P4FIBFU-krosp5397o9EaJ7fg85UnH4i8k5wA6Dbjw23YkOvE7zG8U8

Si desea saber más información acerca de esta artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.

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