April 28th, 2022
Nos complace compartir la buena noticia que varias autoridades reguladoras aprobaron el reinicio
de nuestro ensayo ambulatorio de fase 3 (CIFFREO) para nuestra terapia génica de mini distrofina
en investigación para la distrofia muscular de Duchenne.
La FDA de EE.UU. nos notificó que la suspensión clínica ha sido levantada y que Pfizer ha atendido
las solicitudes de la agencia relacionadas con el ensayo de potencia. Como tal, Pfizer puede
proceder con el estudio en los Estados Unidos. Esto significa que ahora estamos trabajando para
activar los sitios de prueba de EE.UU. para comenzar el reclutamiento, la selección y la inscripción
en CIFFREO por primera vez.
Asimismo, a la fecha, las autoridades reguladoras del Reino Unido, Canadá, Taiwán, España y
Bélgica han aprobado el reinicio de CIFFREO. El momento exacto del reinicio de actividades variará
de país a país y sitio a sitio; estamos trabajando para activar los sitios de prueba lo más rápido
posible a medida que se producen las aprobaciones.
En espera de los comentarios regulatorios, anticipamos que casi todos los sitios de prueba de
CIFFREO en todo el mundo estarán abiertos a finales de junio del 2022.
Las actualizaciones del protocolo del estudio CIFFREO se realizaron en consulta con el comité
externo de monitoreo de datos y expertos en terapia génica, con la seguridad del paciente como
nuestra primera prioridad. A los participantes del estudio se les administrará terapia génica en un
hospital donde serán monitoreados durante siete días después del tratamiento. Esta modificación
del protocolo se presentó por precaución, con la seguridad del paciente como prioridad, y
permitirá a los investigadores monitorear de cerca a los pacientes y manejar cualquier posible
suceso en el futuro.
También reconocemos la necesidad de nuevas opciones de tratamiento para pacientes no
ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne. Continuamos trabajando con expertos en
terapia génica para evaluar los próximos pasos potenciales para nuestro programa no
ambulatorio.
Continuaremos compartiendo información con la comunidad de Duchenne a medida que esté
disponible.
Una vez más, queremos expresar nuestro agradecimiento por su confianza y colaboración
mientras continuamos trabajando diligentemente y con el más sumo cuidado para avanzar en
nuestro programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. Queremos agradecer
a los participantes en nuestro programa clínico y a sus familias, sin los cuales el desarrollo de esta
nueva terapia potencial tan necesaria no sería posible.
Atentamente,
El equipo de Pfizer de terapia génica de DMD
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.cureduchenne.org/uncategorized/pfizer-letter-to-the-duchenne-community/
Si desea saber más información acerca de esta artículo de divulgación, contáctese directamente
con la fuente original de esta nota.