Publicado el 29 de abril del 2022
Duchenne UK se complace en anunciar una nueva donación para apoyar la búsqueda de nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) utilizando tecnología de vanguardia.
Junto con nuestro socio de caridad Joining Jack, Duchenne UK otorgará £65,376 al profesor Jordi Diaz Manera de la Universidad de Newcastle para un proyecto de investigación de tres años para investigar fármacos que podrían retrasar la degeneración muscular.
El profesor Díaz Manera y su equipo han desarrollado una nueva técnica de biología molecular que les permite observar el interior de las células musculares de los pacientes con DMD. Esto les ayudará a comprender qué tratamientos son más efectivos para prevenir la fibrosis, un proceso que ocurre cuando las células musculares mueren y son reemplazadas por tejido adiposo.
La fibrosis puede conducir a la falla del corazón y de los músculos respiratorios, que es la causa más común de muerte en adultos con DMD.
El profesor Díaz Manera y su equipo ya analizaron casi 200 fármacos potenciales e identificaron diez candidatos prometedores para una mayor investigación. Los investigadores combinarán este enfoque de detección de fármacos con el examen de las células musculares de la DMD. La combinación de estos dos enfoques podría proporcionar la evidencia necesaria para llevar medicamentos antifibróticos prometedores a los ensayos clínicos.
Si bien las terapias génicas podrían ser transformadoras para las personas que viven con DMD, la naturaleza progresiva de la enfermedad limita su impacto. La combinación de terapias génicas con fármacos que podrían reducir el deterioro muscular, como los antifibróticos, podría ayudar a maximizar el efecto de estos tratamientos. Los antifibróticos también podrían usarse para tratar a pacientes que no son elegibles para la terapia génica y para aquellos en las últimas etapas de la enfermedad.
El profesor Díaz Manera dijo:
“Estamos muy contentos de poder establecer esta colaboración con Duchenne UK para identificar nuevos fármacos que puedan reducir o detener la progresión de la fibrosis y la infiltración grasa en los músculos de los pacientes con esta terrible enfermedad. Estamos seguros de que este es un enfoque terapéutico que puede brindar resultados beneficiosos para los pacientes y que nos permitirá avanzar en la investigación sobre la DMD”.
Emily Reuben y Alex Johnson, fundadores de Duchenne UK, dijeron:
“El profesor Díaz Manera ha desarrollado una forma emocionante de descubrir nuevos tratamientos para tratar la fibrosis de manera eficaz, y nos complace ayudar a su equipo a buscar tratamientos transformadores para pacientes con DMD de todas las edades”.
Obtenga más información sobre el profesor Jordi Diaz Manera y su investigación aquí.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.duchenneuk.org/duchenne-uk-funds-new-technique-for-finding-effective-dmd-treatments/
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