Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022
Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años, que mantienen su capacidad para caminar.
El ensayo, el segundo estudio de fase 3 de pamrevlumab, está en marcha en 47 sitios clínicos en los EE. UU., Italia, los Países Bajos, España y el Reino Unido, y sigue la decisión de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. de otorgar la designación de “tratamiento urgente” a pamrevlumab.
“Estamos muy contentos de completar la inscripción de nuestro segundo estudio de fase 3 de pamrevlumab en pacientes con DMD”, dijo el Dr. Mark Eisner, director médico de FibroGen, en un comunicado de prensa.
“Los pacientes pediátricos que viven con DMD tienen opciones de tratamiento limitadas, y LELANTOS-2 evaluará a pamrevlumab como un nuevo tratamiento potencial. En nombre de todo el equipo del estudio, nos gustaría extender nuestro agradecimiento a los pacientes, cuidadores, investigadores y personal del estudio por su compromiso con este estudio”, dijo Eisner.
En LELANTOS-2, los participantes serán asignados al azar a pamrevlumab o un placebo, que se administrará junto con corticosteroides orales, los cuales serán administrados por infusión en el torrente sanguíneo cada dos semanas durante un máximo de un año.
El objetivo principal es determinar los cambios en la función motora después de 52 semanas (un año) en comparación con el inicio del estudio. Esto se evaluará utilizando la Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA, por sus siglas en inglés), comúnmente utilizada para monitorear la progresión de la enfermedad y la efectividad de los tratamientos.
Los objetivos secundarios incluyen pruebas de la función muscular, como la capacidad para pararse, subir escaleras y correr o caminar una distancia de 10 metros (alrededor de 11 yardas). Se evaluará el tiempo hasta la pérdida de la capacidad para caminar.
Se esperan datos de primera línea de LELANTOS-2 para la segunda mitad de 2023.
El primer ensayo de fase 3, LELANTOS-1 (NCT04371666) está evaluando pamrevlumab (también en combinación con corticosteroides) en niños con DMD, mayores de 12 años, que ya no pueden caminar. Su objetivo principal es determinar los cambios en la función del miembro superior después de 52 semanas.
Según FibroGen, los datos de primera línea de LELANTOS-1 se esperan para la primera mitad de 2023.
Pamrevlumab es un anticuerpo diseñado para atacar el factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF, por sus siglas en inglés), una proteína inflamatoria que causa la cicatrización muscular. Los niveles de CTGF son anormalmente altos en pacientes con Duchenne, lo que provoca debilidad muscular y deterioro de órganos.
About the Author
La Dra. Patricia Inacio tiene un doctorado en Biología Celular de la Universidad Nova de Lisboa, y ha sido autora en varios proyectos de investigación y becas, así como en importantes solicitudes de becas para agencias europeas. También se desempeñó como asistente de investigación como estudiante de doctorado en el departamento de Microbiología e Inmunología de la Universidad de Columbia, Nueva York.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/2022/06/09/73-boys-enrolled-dmd-therapy-pamrevlumabs-second-phase-3-trial/?utm_source=MD&utm_campaign=27a27832ac-MD_ENL_3.0_UNKNOWN&utm_medium=email&utm_term=0_ea166dad7b-27a27832ac-74488882
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