El 21 de junio, anunciamos los resultados del estudio 041, nuestro estudio de fase 3 para evaluar la eficacia de Translarna™ (atalureno) en niños varones y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación interruptora (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD).
Estamos entusiasmados con los resultados generales del estudio 041. Se demostró que Translarna es el primer tratamiento modificador de la enfermedad para Duchenne en mostrar un beneficio del tratamiento estadísticamente significativo en toda la población y en múltiples criterios de valoración. En todos los criterios de valoración medidos, los pacientes tratados con Translarna tuvieron mejores resultados que los tratados con placebo. Además, los resultados del estudio muestran una ralentización del deterioro en los pacientes tratados con Translarna, y menos pacientes con pérdida de la ambulación. Esto es congruente con el beneficio a largo plazo que ofrece Translarna, demostrado en el registro STRIDE. Si bien el estudio no alcanzó un valor de p de menos de 0.05 en el análisis primario del subgrupo de >300 metros y >5 segundos desde la posición de pie a posición supina al inicio, el estudio mostró beneficios en toda la población de niños varones con Duchenne. Además, Translarna demuestra un perfil de seguridad favorable a través de más de 3000 pacientes tratados hasta la fecha.
Los resultados del estudio 041 se suman a la totalidad de la evidencia que demuestra el beneficio clínico de Translarna tanto en ensayos clínicos como en el contexto del mundo real. Nos reuniremos con las autoridades reguladoras de la Unión Europea para analizar la transición de esto a una aprobación estándar, y nos reuniremos con la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los Estados Unidos para analizar los pasos siguientes para llevar Translarna a los pacientes de los EE. UU.
Estamos muy agradecidos a todos los que han participado en ensayos clínicos del atalureno en los últimos 16 años. Este hito no sería posible sin su participación y apoyo.
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Atentamente,
Stuart Peltz, PhD
Director ejecutivo de PTC Therapeutics