Carta

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001

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16 de marzo del 2023 Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U., Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA.   Hemos …

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La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento

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Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023 Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular …

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Estos Biomarcadores Podrían Predecir el Rendimiento Funcional en la Distrofia Muscular de Becker

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Dra. Jessica Nye | 12 de enero del 2023 En el contexto de la DMB, Cr/Crn y la miostatina pueden ser biomarcadores del rendimiento funcional. *** La proporción de creatina/creatinina (Cr/Crn) y la miostatina pueden ser biomarcadores viables para monitorear los resultados funcionales entre los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB), según los hallazgos …

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La Terapia para DMD In Utero en Modelos Murinos No Fue Exitosa

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Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022 Los investigadores en un estudio publicado recientemente en la revista Regenerative Therapy informaron que el trasplante in utero de mioblastos y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo no tuvo éxito y puede provocar la muerte fetal en modelos murinos (subfamilia de roedores, que incluye a …

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Médico de UMass Chan Reconocida por Cuidados e Investigación de Distrofia Muscular

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Por: Devin Bates Worcester / PUBLICADO 4:01 PM ET, 28 de octubre del 2022 WORCESTER, Mass. – La Dra. Brenda Wong de la Escuela de Medicina UMass Chan fue honrada esta semana por su trabajo en la investigación y el tratamiento de una forma rara de distrofia muscular. Lo Que Necesita Saber La Dra. Brenda …

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Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1

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Querida Comunidad Duchenne: PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés) …

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Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica

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1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en …

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Estimados amigos:

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El 21 de junio, anunciamos los resultados del estudio 041, nuestro estudio de fase 3 para evaluar la eficacia de Translarna™ (atalureno) en niños varones y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación interruptora (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD). Estamos entusiasmados con los resultados generales del estudio 041. Se demostró que Translarna …

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