Carta

Médico de UMass Chan Reconocida por Cuidados e Investigación de Distrofia Muscular

Por: Devin Bates Worcester / PUBLICADO 4:01 PM ET, 28 de octubre del 2022 WORCESTER, Mass. – La Dra. Brenda Wong de la Escuela de Medicina UMass Chan fue honrada esta semana por su trabajo en la investigación y el tratamiento de una forma rara de distrofia muscular. Lo Que Necesita Saber La Dra. Brenda …

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Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1

Querida Comunidad Duchenne: PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés) …

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Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica

1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en …

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Estimados amigos:

El 21 de junio, anunciamos los resultados del estudio 041, nuestro estudio de fase 3 para evaluar la eficacia de Translarna™ (atalureno) en niños varones y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación interruptora (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD). Estamos entusiasmados con los resultados generales del estudio 041. Se demostró que Translarna …

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Carta a la Comunidad: Ensayo Momentum

23 de junio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Sarepta anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha puesto una suspensión clínica en SRP-5051 (vesleteplirsen) luego de un evento adverso grave de hipomagnesemia que se identificó a través de …

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