23 de junio del 2022
Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos,
Sarepta anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha puesto una suspensión clínica en SRP-5051 (vesleteplirsen) luego de un evento adverso grave de hipomagnesemia que se identificó a través de pruebas de laboratorio como parte de nuestro plan de monitoreo. Esto significa que la dosificación se detiene y es posible que no se inscriban nuevos pacientes en el estudio SRP-5051-201 (MOMENTUM) en los Estados Unidos hasta que se levante la suspensión. La FDA ha solicitado información sobre todos los casos de hipomagnesemia, incluido un pequeño número de casos no graves, y para evaluar la idoneidad del plan de mitigación de riesgos y vigilancia de la seguridad. Sarepta responderá a la agencia con esta información y los cambios propuestos al plan de monitoreo en los próximos días.
La seguridad de todos los participantes del estudio es nuestra máxima prioridad. La hipomagnesemia fue transitoria y los niveles de magnesio de los pacientes volvieron a la normalidad luego de una suplementación adicional.
¿Qué es SRP-5051 (vesleteplirsen)? Vesleteplirsen es un medicamento en investigación, un oligómero de morfolino fosforodiamidato conjugado con péptido (PPMO) en desarrollo para personas con distrofia muscular de Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51.
¿A qué estudio afecta esta suspensión? El estudio SRP-5051-201, también conocido como MOMENTUM (NCT04004065), detendrá la dosificación y la inscripción en los Estados Unidos durante esta suspensión. Las evaluaciones necesarias para el seguimiento de la seguridad continuarán.
¿Por qué hay una suspensión? Recientemente hubo un evento adverso grave de hipomagnesemia en el estudio MOMENTUM. La FDA solicita información sobre todos los casos de hipomagnesemia, incluida una pequeña cantidad de casos no graves de grado 2, y para evaluar la idoneidad del plan de monitoreo de seguridad y mitigación de riesgos.
¿Qué es la hipomagnesemia? La hipomagnesemia significa un bajo nivel de magnesio. Los síntomas de la hipomagnesemia pueden variar en gravedad y tipo.
¿Cómo están los participantes que experimentaron este evento de hipomagnesemia? Todos los participantes que experimentaron hipomagnesemia recibieron suplementos de magnesio y sus niveles de magnesio volvieron a los valores iniciales.
¿Se han observado casos de hipomagnesemia en pacientes antes en este estudio? Sí, se observó hipomagnesemia en la Parte A del estudio MOMENTUM. Antes de que comenzara la Parte B del estudio, Sarepta cambió el protocolo para incluir suplementos de magnesio y monitoreo de magnesio.
¿Cuándo se reanudará el estudio? Trabajaremos para compartir información con la FDA con el objetivo de reanudar la detección y la dosificación en los Estados Unidos lo más rápido posible.
¿Qué tan completo es este estudio? MOMENTUM es un estudio de varios países. A nivel mundial, hemos inscrito a aproximadamente la mitad de los pacientes previstos en la Parte B de MOMENTUM.
Tenemos un gran respeto por los pacientes y las familias que participan en estudios clínicos y apreciamos el nivel de su compromiso para ayudar a que la ciencia avance. En los próximos días compartiremos con la FDA la información solicitada y los cambios propuestos al plan de monitoreo.
Si participa en este estudio y tiene preguntas, diríjalas a su personal del estudio clínico. Si es miembro de la comunidad de Duchenne y tiene alguna pregunta sobre este comunicado, comuníquese con Asuntos del Paciente en: advocacy@sarepta.com.
Gracias,
El equipo de Asuntos de Pacientes de Sarepta
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.sarepta.com/community-letter-momentum-trial
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.