16 de marzo del 2023
Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U.,
Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA.
Hemos sido informados por el Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés), la Oficina de Productos Terapéuticos, que una reunión del comité asesor será programada antes de la fecha PDUFA (o acción reguladora). Aunque se trata de un cambio con respecto a lo que había sido comunicado anteriormente, habíamos iniciado los preparativos tras la presentación de nuestra Solicitud de Licencia Biológica el pasado otoño en previsión de dicha reunión y seguiremos haciéndolo. Esperamos presentar todas las pruebas disponibles en apoyo a SRP-9001 en la reunión del comité asesor. También creemos que la revisión de la BLA estará bien informada de las perspectivas de expertos en Duchenne, médicos, investigadores clínicos y la comunidad de pacientes.
Una reunión del comité asesor es un foro público que reúne a expertos externos independientes con el propósito de proporcionar consejos y recomendaciones a la FDA sobre asuntos científicos, técnicos y políticos, incluyendo productos específicos bajo revisión para ayudar a la FDA a tomar decisiones sólidas basadas en la ciencia disponible.
A continuación, le compartimos un recurso útil que describe un comité asesor:
https://www.fda.gov/patients/about-office-patient-affairs/learn-about-fda-advisory-committees
Cuando sepamos más sobre los detalles de la reunión del comité asesor, se lo comunicaremos a la comunidad según corresponda. Estamos agradecidos de que el CBER haya actuado con rapidez para programar la reunión del comité asesor antes de la fecha del PDUFA del 29 de mayo del 2023, una vez que se tomó la decisión de llevar a cabo esta reunión. Anticipamos la confirmación de la fecha de la reunión del comité asesor durante la próxima semana. Hasta entonces, lo invitamos a ponerse en contacto con advocacy@sarepta.com si tiene alguna pregunta.
Estamos continuamente agradecidos por la continua colaboración ofrecida por las personas que viven con Duchenne que participan en estudios clínicos, sus familias, proveedores de salud, agencias reguladoras, y líderes de defensa – cada uno de ustedes ayuda a informar nuestras decisiones y nuestro trabajo. Y para los miembros de la comunidad con Duchenne que esperan el resultado de esta revisión y la oportunidad de tratamiento, somos muy conscientes de que Duchenne no espera. Nuestros colegas en Sarepta continúan trabajando con urgencia para avanzar en las opciones de tratamiento para las personas que viven con Duchenne y otras enfermedades raras.
Atentamente,
El Equipo de Asuntos del Paciente de Sarepta
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.sarepta.com/community-letter-srp-9001-advisory-committee-meeting-will-be-held
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.