Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023
Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar los esfuerzos de validación de la herramienta de Evaluación por Video de Duchenne.
El estudio apunta a inscribir hasta 180 participantes con la enfermedad que participarán en evaluaciones remotas por video de Duchenne, dos veces al inicio y a los 6, 12, 18, y 24 meses con la Evaluación Ambulatoria North Star y/o la evaluación de Rendimiento de las Extremidades Superiores 2.0 al inicio y a los 12 y 24 meses, dependiendo del estado de ambulación.
También se pedirá a los pacientes que completen cuestionarios electrónicos sobre su información personal y el estado de sus tratamientos.
El objetivo principal del estudio es crear una base de datos para la Evaluación por Video de Duchenne. Los objetivos secundarios son capturar la Evaluación Ambulatoria North Star y el Rendimiento de las Extremidades Superiores 2.0 para validar la evaluación por video y establecer la sensibilidad de las mediciones proporcionadas por la evaluación por video al presentarse cambios.
Los pacientes con DMD de 2 años de edad y mayores que han sido diagnosticados médicamente con DMD y que son capaces de realizar las tareas de captura (grabación) de video a distancia son elegibles para participar en el ensayo, que comenzó el 1 de septiembre del 2022, y se estima que finalizará el 1 de septiembre del 2027.
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El estudio se llevará a cabo en Casimir, en Plymouth (Massachusetts), pero todas las tareas del paciente se realizarán en su domicilio. Es patrocinado por The Emmes Company, el Programa de Investigación de Distrofia Muscular de Duchenne del Departamento de Defensa de E.E. U.U., Parent Project Muscular Dystrophy, y Ultragenyx Pharmaceutical.
La Evaluación de Video de Duchenne evalúa la calidad del movimiento de un paciente como indicación de la gravedad de la enfermedad. Los cuidadores grabarán a los pacientes mientras realizan tareas de movimiento, que luego serán calificadas por fisioterapeutas mediante un sistema de puntuación.
Referencia
Duchenne muscular dystrophy video assessment registry (ARISE). US National Library of Medicine. Última actualización 3 de febrero del 2023. Accedido el 9 de febrero del 2023.
Sobre la Autora
Ozge Ozkaya, MSc, PhD
Tiene una maestría en Genética Molecular por la Universidad de Leicester y es doctora en Biología del Desarrollo por la Universidad de Londres. Özge trabajó como científica de laboratorio durante seis años en el campo de la neurociencia antes de emprender una carrera en comunicación científica. Trabajó como responsable de comunicación de la investigación en MDUK, una organización benéfica del Reino Unido que apoya a las personas que padecen enfermedades de desgaste muscular, y después como columnista de investigación y editora jefe de páginas de recursos en BioNews Services antes de incorporarse a Rare Disease Advisor.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/dmd-news-briefs/dmd-video-assessment-registry-now-recruiting-participants/
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