Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023
Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios
Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a lo que dijo INmune Bio.
La investigación forma parte de una colaboración entre INmune y el doctor Armando Villalta, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en Irvine.
“Estos datos son importantes porque este único fármaco parece disminuir el daño muscular mientras que favorece la regeneración muscular”, afirma Villalta en un comunicado de prensa. “La combinación de estos beneficios positivos nos lleva a creer que este DN-TNF terapéutico tiene el potencial de marcar el comienzo de toda una nueva clase de fármacos para el tratamiento de la DMD, así como otras enfermedades neuromusculares.”
La DMD está causada por mutaciones que alteran la producción de distrofina, una proteína que actúa como un “amortiguador” en las células musculares, ayudando a amortiguarlas durante el intenso proceso de los movimientos musculares. Sin distrofina funcional, las células musculares son vulnerables al daño producido por el desgaste del movimiento.
“La neutralización del TNF soluble sin afectar la transducción de señales de TNF parece ser un enfoque terapéutico singularmente eficaz para tratar las lesiones musculares mientras que también promueve la regeneración muscular en DMD.”
La inflamación desempeña un papel importante en la progresión del daño muscular en la DMD. Los corticosteroides, una clase de medicamentos antinflamatorios que imitan la actividad de la hormona cortisol, son una parte estándar del cuidado.
“Tenemos la intención de presentar estos importantes resultados para su publicación a corto plazo, mientras trabajamos para completar un estudio adicional (que está en curso) que evalúa el impacto de esta nueva terapia DN-TNF en la fibrosis muscular y la función cardiaca en el modelo D2-mdx de la enfermedad”, dijo Villalta. “Las terapias aprobadas de DMD apuntan a restaurar la expresión de distrofina o influenciar una sola patología de esta compleja enfermedad, por ejemplo la inflamación crónica. Es raro ver que un solo fármaco proporcione múltiples beneficios y aún más raro ver la regeneración muscular como un resultado principal.”
El factor de necrosis tumoral, o TNF por sus siglas en inglés, es una molécula de señalización (citocina) que actúa como el principal coordinador de la inflamación en el organismo. Tiene dos formas: la versión soluble, que flota libremente por la sangre y otros fluidos, y la versión de transmembrana, que se adhiere a la superficie de las células.
El nuevo tratamiento DN-TNF se dirige al TNF soluble, pero no afecta a la forma transmembranal. Esto reduce el riesgo de efectos secundarios, acorde a INmune.
Que el nuevo compuesto biológico sea “dominante-negativo” (refiriéndose a las siglas DN) significa básicamente que forma complejos inactivos con las subunidades propias del TNF, inhibiendo sus funciones.
“La capacidad de nuestro DN-TNF biológico para dirigirse selectivamente al TNF soluble proporciona un enfoque de medicina de precisión para el tratamiento de la DMD. La neutralización del TNF soluble sin afectar a la transducción de señales del TNF parece ser un enfoque terapéutico singularmente eficaz para controlar las lesiones musculares, mientras que también promueve la regeneración muscular en la DMD”, dijo RJ Tesi, médico y director ejecutivo de INmune .
INmune ha formado una sucursal denominada DN02 para seguir desarrollando terapias centradas en la DMD.
“Este programa se inició como un programa de colaboración y hemos reunido un equipo con experiencia en DMD y enfermedades raras para explorar oportunidades para llevar este programa a la clínica”, dijo David Moss, director financiero de INmune. “Nuestro objetivo es encontrar un socio con experiencia en el desarrollo de fármacos de DMD para liderar el avance clínico de esta novedosa oportunidad terapéutica … aunque sabemos que el panorama de desarrollo de fármacos de DMD es muy activo, creemos que nuestro DN-TNF biológico es un participante nuevo, fuerte y diferente en este campo”
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/dn-tnf-therapy-reduces-dmd-muscle-damage-spurs-growth/
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