1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en Australia. Pfizer comparte que anticipa que el primer sitio de EE. UU. abrirá en septiembre, y que la mayoría de los sitios de estudio estarán abiertos a fines de octubre de 2022.
Este estudio será para niños que tengan al menos 2 años de edad y menos de 4 años; incluyendo niños de 3 años hasta que cumplan los 4 años. El estudio tendrá como objetivo generar datos sobre la seguridad y la eficacia potencial de intervenir con terapia génica de forma más temprana en Duchenne.
LEA LA CARTA A LA COMUNIDAD DE PFIZER
29 de Agosto del 2022
Nos complace compartir la buena noticia de que nuestro ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa la terapia génica de fordadistrogene movaparvovec en la etapa temprana de la distrofia muscular de Duchenne (niños de al menos 2 años y menos de 4 años; incluidos niños de 3 años hasta que cumplan los 4 años) ahora ha abierto un primer sitio en Australia y examinó a su primer paciente. Este estudio de seguridad y tolerabilidad inscribirá aproximadamente a diez participantes que recibirán una única infusión intravenosa de fordadistrogene movaparvovec, sin placebo.
El ensayo DAYLIGHT se está realizando en los Estados Unidos y Australia. Anticipamos que el primer sitio de EE. UU. abrirá en septiembre y que la mayoría de los sitios del estudio estarán abiertos a fines de octubre de 2022. Creemos que este estudio generará datos valiosos en este grupo de edad más joven y nos informará sobre la seguridad y la eficacia potencial de intervenir con terapia génica de forma más temprana en Duchenne.
Nuestro ensayo clínico de Fase 3, CIFFREO, en pacientes ambulatorios (niños que tienen al menos 4 años y menos de 8 años; incluidos los niños de 7 años hasta que cumplan los 8 años) continúa inscribiendo participantes en más de 20 sitios a nivel global, incluidos los Estados Unidos, Europa, Canadá, Corea y Japón.
También reconocemos la necesidad de nuevas opciones de tratamiento para pacientes no ambulatorios con Duchenne. Continuamos trabajando con expertos en terapia génica para evaluar los próximos pasos potenciales para nuestro programa no ambulatorio.
En general, anticipamos que nuestro programa de terapia génica generará un amplio conjunto de datos clínicos sobre fordadistrogene movaparvovec en todo el espectro de Duchenne.
Continuaremos compartiendo información con la comunidad de Duchenne a medida que esté disponible.
Una vez más, queremos expresar nuestra gratitud por su confianza y colaboración mientras continuamos trabajando diligentemente y con el máximo cuidado para avanzar en nuestro programa de terapia génica para Duchenne. Queremos agradecer a los participantes en nuestro programa clínico y a sus familias, sin los cuales el desarrollo de esta nueva terapia potencial tan necesaria no sería posible.
Sinceramente,
El equipo de terapia génica de Pfizer DMD
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/pfizer-shares-update-on-daylight-phase-2-gene-therapy-trial/
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