Querida Comunidad Duchenne:
PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés) que se están investigando para una serie de indicaciones, incluida la distrofia muscular de Duchenne susceptible a la omisión de otros exones.
El estudio de fase 1 de PepGen de PGN-EDO51 fue un ensayo clínico de dosis única ascendente que evaluó la seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51 en 32 hombres adultos sanos. Encontró que:
• PGN-EDO51 exhibió los niveles más altos de suministro de oligonucleótidos al músculo que se han informado en estudios humanos de dosis única hasta la fecha.
• PGN-EDO51 exhibió los niveles más altos de omisión de exón que se han informado en estudios humanos de dosis única hasta la fecha.
• PGN-EDO51 fue generalmente bien tolerado.
La persistencia del oligonucleótido en los bíceps, junto con el aumento de la omisión de exón observado desde el día 10 hasta el día 28, respalda la idea de que veremos la acumulación de transcritos de exón omitido y distrofina en pacientes con DMD después de dosis múltiples.
Con base en estos emocionantes resultados, PepGen planea iniciar un ensayo clínico de dosis ascendente múltiple en personas con DMD susceptibles de omitir el exón 51 en la primera mitad de 2023. En los próximos meses también informaremos de los datos de nuestros candidatos en etapas anteriores para omitir los exones 53, 45 y 44.
Estamos muy agradecidos con la comunidad de Duchenne, que ha trabajado de cerca con nosotros mientras diseñamos nuestros programas clínicos. Esperamos poder compartir más información con usted sobre estos resultados y los de nuestros otros programas de Duchenne, así como más información sobre nuestro próximo ensayo en los próximos meses.
Gracias,
Jane, Alayna y el equipo PepGenEsta nota es sólo una traducción del contenido original.Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.