26 de septiembre del 2022, 10:27 ET
Noticias proporcionadas por: Dystrogen Therapeutics Corporation
- Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01
- A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas en inglés) de hasta el 200 % del valor inicial, según lo medido por electromiografía
- Los resultados funcionales en la primera cohorte (dosis baja) demostraron mejoras continuas en las puntuaciones PUL y PODCI en pacientes no ambulatorios y en las puntuaciones 6MWT, NSAA y PODCI en pacientes ambulatorios 6 meses después de la administración de DT-DEC01.
- La terapia demostró beneficio en todos los pacientes independientemente de la mutación genética, lo que convierte a DT-DEC01 en una terapia universal para todos los pacientes con DMD
MIAMI y VARSOVIA, Polonia, 26 de septiembre del 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics, Corp., líder en terapias celulares quiméricas, anunció hoy los resultados positivos de 6 meses de un estudio clínico en curso realizado en Polonia bajo un protocolo de exención hospitalaria de DT-DEC01, la terapia celular diseñada y en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de la empresa. Los resultados incluyen datos de 6 meses de biomarcadores, funcionalidad y de seguridad de tres participantes del ensayo clínico en la primera cohorte de dosis baja. Todos los pacientes, independientemente de su mutación genética, demostraron mejoras clínicas y de biomarcadores en comparación con el valor inicial. Durante este período, no se observaron eventos adversos (AE y SAE, por sus siglas en inglés) asociados con la terapia con DEC. DT-DEC01 está en desarrollo para el tratamiento de DMD, una enfermedad neuromuscular devastadora asociada con la falta de proteína distrofina. DT-DEC01 es una célula quimérica diseñada que se injerta en el músculo esquelético y cardíaco, entregando un gen de distrofina completo y componentes relacionados de una célula muscular sana, cuya ausencia está estrechamente asociada con la degeneración progresiva y una vida útil más corta característica de la enfermedad. DT-DEC01 no requiere inmunosupresión y no hubo evidencia de una reacción inmune a la terapia en los análisis de sangre a los 6 meses posteriores al tratamiento en ninguno de los pacientes hasta la fecha.
“Actualmente no hay tratamientos aprobados para niños y hombres jóvenes con DMD que resulten en una cura o una atenuación significativa de la enfermedad. Es muy alentador que sigamos viendo datos clínicos y de biomarcadores positivos y constantes de nuestra terapia celular de ingeniería DT-DEC01 en investigación , incluso con esta dosis baja, y que el beneficio de la terapia se mantenga a los 6 meses”, dijo el médico y doctor Kris Siemionow, director ejecutivo de Dystrogen Therapeutics. “Las mejoras en las medidas funcionales y de biomarcadores a los 6 meses en los participantes de las cohortes de dosis baja que recibieron DT-DEC01 son claramente diferentes de lo que predeciría un grupo de historia natural de la misma edad con DMD. Cuando se combina con la fuerte y sostenida expresión de distrofina en los estudios preclínicos y el alentador perfil de seguridad clínica a los 6 meses, los resultados de hoy aumentan nuestra confianza en el DT-DEC01 y proporcionan evidencia de apoyo adicional para este enfoque”.
Cohorte 1 (dosis baja) a los 6 meses:
Paciente #1 (Niño de 7 años ambulatorio con deleción del exón 3-12). Duración y amplitud mejoradas de los potenciales de la unidad motora (hasta el 108 % del valor inicial) en EMG (biomarcador) en comparación con el valor inicial previo al tratamiento. Mejora de la puntuación total de 6MWD (430m –> 469m) y NSAA (31–>34); mejora del tiempo de caminar/correr 10 metros (14%) y de la fuerza de agarre (5kg–>6.6kg); mejora del PODCI (90–>95) y otros. Aumento estadística y clínicamente significativo en el recuento de pasos a través del rastreador de actividad.
Paciente #2 (Niño de 15 años no ambulatorio con deleción del exón 48-50). Mejora de la duración y la amplitud de los potenciales de la unidad motora (hasta un 287 % del valor inicial) en EMG en comparación con el valor inicial previo al tratamiento. Fuerza de agarre mejorada (8kg–>9.7kg); mostró mejora del PUL (20–>23). Aumento estadística y clínicamente significativo de la actividad a través del rastreador de actividad.
Paciente #3 (Niño de 6 años ambulatorio con mutación sin sentido). Mejora de la duración y la amplitud de los potenciales de la unidad motora (hasta el 124 % del valor inicial) en EMG en comparación con el valor inicial previo al tratamiento. Mejora de 6MWD (339m –> 390m) y NSAA (26–>28), mejora de la posición de acostado a parado (5%); mejora de PODCI (89–>93), PUL (32–>39) y otros. Aumento estadística y clínicamente significativo en el recuento de pasos a través del rastreador de actividad.
Acerca de DT-DEC01
DT-DEC01 es una terapia celular quimérica y constituye un Medicamento Terapéutico Avanzado (ATMP, por sus siglas en inglés). DT-DEC01, que se fabrica utilizando la tecnología de ingeniería celular patentada de Dystrogen, expresa características favorables de HLA que conllevan múltiples ventajas inmunológicas. En estudios preclínicos, se ha demostrado que DT-DEC01 expresa niveles clínicamente significativos de distrofina en comparación con los controles. DT-DEC01 demostró una mejora funcional significativa en la fuerza del músculo cardíaco, el diafragma y otros músculos esqueléticos y funciones asociadas en ensayos preclínicos. Debido a que DT-DEC01 está diseñado para evitar que se desencadene una respuesta del sistema inmunitario, una de las principales ventajas es que no requiere inmunosupresión. La terapia no está asociada con ninguna manipulación genética y, por lo tanto, no implica ningún riesgo de presentar mutaciones fuera del objetivo, no utiliza vectores virales y su uso no depende de la mutación genética del paciente con DMD, por lo que DT-DEC01 es una terapia universal para todos los pacientes con DMD.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.prnewswire.com/news-releases/dystrogen-therapeutics-investigational-chimeric-cell-therapy-dt-dec01-for-duchenne-muscular-dystrophy-demonstrates-clinically-significant-functional-and-biomarker-improvements-301633161.html
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.