29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de genes en investigación destinada a administrar el gen que codifica la microdistrofina en el tejido muscular para la producción dirigida de la proteína microdistrofina.
Si la FDA acepta la presentación de BLA de Sarepta y acepta la revisión prioritaria, la compañía ha compartido previamente que anticipa que la FDA revisará la solicitud en la primera mitad de 2023.
Si la vía de aprobación acelerada tiene éxito, el estudio EMBARK de Fase 3 en curso de Sarepta serviría como estudio de confirmación, que es un requisito para los productos aprobados a través de la vía de aprobación acelerada para confirmar su beneficio previsto. Sarepta también compartió anteriormente que planea continuar estudiando SRP-9001 en poblaciones no ambulatorias, anticipando el inicio del ensayo a finales de este año.
Estamos emocionados de ver a Sarepta alcanzar esta emocionante meta de la presentación de BLA y esperamos actualizaciones adicionales a medida que continúa el proceso de revisión.
LEA EL ANUNCIO DE SAREPTA
Sarepta Therapeutics presenta la solicitud de licencia biológica para SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne
29/09/22 8:30 a. m. EDT
CAMBRIDGE, Mass., 29 de septiembre del 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para la aprobación acelerada de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia génica en investigación para Duchenne que se está desarrollando en colaboración con Roche.
El BLA se presenta para la aprobación acelerada en función de la expresión de la proteína distrofina SRP-9001, una versión interna acortada y funcional de la distrofina, como un criterio de valoración sustitutivo razonablemente probable para predecir el beneficio clínico. Entre otras cosas, la BLA se basa en resultados preclínicos, de biomarcadores y datos clínicos positivos. En los ensayos clínicos, SRP-9001 demostró resultados positivos en múltiples momentos, incluidos uno, dos y cuatro años después del tratamiento, además de mostrar un perfil de seguridad constante. El BLA presentado para SRP-9001 incluye datos de eficacia y seguridad de los estudios SRP-9001-101, SRP-9001-102, SRP-9001-103 (también conocido como ENDEAVOR), así como un análisis integrado de estos tres estudios clínicos que comparan los resultados funcionales a un control externo (EC, por sus siglas en inglés) emparejado por puntuación de propensión. La cuantificación de la expresión de la proteína SRP-9001 se mide mediante la técnica de western blot y está respaldada por pruebas de inmunofluorescencia, y la eficacia está respaldada por biomarcadores y el beneficio funcional clínico medido por La Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) y pruebas cronometradas secundarias.
Sarepta ha propuesto su estudio EMBARK (Estudio SRP-9001-301), que está completamente inscrito, como estudio confirmatorio posterior a la comercialización para apoyar la aprobación acelerada. EMBARK es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. El criterio de valoración principal de EMBARK es la evaluación del cambio en la puntuación total de NSAA desde el inicio hasta la semana 52 en comparación con el placebo.
“Cada hora de cada día, esta despiadada enfermedad, Duchenne, les roba músculo a miles de niños en los Estados Unidos mientras les roba su futuro. La presentación de BLA de Sarepta para una aprobación acelerada de SRP-9001 es un hito importante en nuestra búsqueda para intervenir con urgencia en nombre de los niños a los que servimos”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Si se aprueba, SRP-9001 será la primera terapia génica disponible para pacientes con Duchenne. Estamos enormemente agradecidos con las valientes familias que participaron en los ensayos de SRP-9001 y con los investigadores clínicos y expertos que participaron, nos guiaron y desempeñaron un papel crucial para alcanzar esta meta”.
SRP-9001 recibió la designación Fast Track en julio de 2020, un proceso de la FDA diseñado para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de terapias que tratan afecciones graves y satisfacen necesidades médicas no cubiertas. Además de Fast Track, SRP-9001 también recibió la designación de enfermedad pediátrica rara (RPD, por sus siglas en inglés) en los Estados Unidos y el estatus de medicamento huérfano en los Estados Unidos, la Unión Europea, Suiza y Japón.
Acerca de SRP-9001 (delandistrógeno moxeparvovec)
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a administrar SRP-9001 al tejido muscular para la producción específica de componentes funcionales de distrofina. Sarepta es responsable del desarrollo y la fabricación global de SRP-9001 y planea comercializar SRP-9001 en los Estados Unidos una vez que reciba la aprobación de la FDA. En diciembre del 2019, Roche se asoció con Sarepta para combinar el alcance global, la presencia comercial y la experiencia regulatoria de Roche con el candidato de terapia génica de Sarepta para Duchenne, para acelerar el acceso de SRP-9001 para pacientes fuera de los Estados Unidos.
Lea el comunicado de prensa completo aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/sarepta-therapeutics-submits-biologics-license-application-bla-for-srp-9001/
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