29 de julio del 2022
Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos,
Hoy, Sarepta anunció su intención de presentar una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) este otoño utilizando la vía de aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (conocido como FDA por sus siglas en inglés). Esta carta proporciona algunos antecedentes sobre el proceso de aprobación acelerada y los supuestos actuales de Sarepta sobre el tiempo para la presentación y revisión regulatoria.
La FDA tiene varias formas de acelerar la disponibilidad de los tratamientos para enfermedades graves. Hace aproximadamente 30 años, la FDA estableció la vía de Aprobación Acelerada para agilizar la disponibilidad de tratamientos novedosos que aborda necesidades médicas urgentes e insatisfechas de pacientes con enfermedades graves y potencialmente mortales. La aprobación acelerada ha sido usada para presentar tratamientos para muchas enfermedades, incluido el cáncer, el VIH y enfermedades raras como Duchenne.
Como parte de su solicitud de licencia biológica que busca la aprobación acelerada en personas ambulantes con Duchenne, Sarepta planea proporcionar datos biológicos y funcionales de sus estudios de SRP-9001. La aprobación acelerada requiere que se realice un ensayo de confirmación posterior a la comercialización para verificar el beneficio previsto. Es importante destacar que la compañía está trabajando con los médicos, los participantes del estudio y sus familias para completar el estudio EMBARK, un ensayo pivotal de fase 3 que evalúa SRP-9001 para el tratamiento de Duchenne, que se espera que sirva como ensayo de confirmación. La compañía continúa estudiando SRP-9001 en pacientes con Duchenne que no son ambulatorios y planea iniciar un estudio de fase 3 a finales de este año.
Además de seguir la vía de aprobación acelerada para SRP-9001, la empresa también buscará una revisión prioritaria. La revisión prioritaria es una designación otorgada, si se cumplen ciertos criterios, a una solicitud reglamentaria con el objetivo de completar una revisión de la solicitud dentro de los 6 meses posteriores a la aceptación del archivo. Se puede usar en combinación con otros programas acelerados de la FDA, como la aprobación acelerada para agilizar la disponibilidad de tratamientos para enfermedades graves.
Si la FDA acepta la presentación de la solicitud de licencia biológica de la compañía y acepta la revisión prioritaria, anticipamos que la FDA revisará la solicitud en la primera mitad de 2023.
Agradecemos a todos los pacientes y familias que participan en los estudios clínicos, ya que es su compromiso el que ayuda al avance de la ciencia. Si es miembro de la comunidad de Duchenne de EE. UU. y tiene alguna pregunta sobre este comunicado, comuníquese con Asuntos del Paciente en: advocacy@sarepta.com.
Gracias,
El Equipo de Asuntos de Pacientes de Sarepta
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.sarepta.com/community-bulletin-intent-submit-accelerated-approval-biologics-license-application-srp-9001
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