Por Marisa Wexler, MS | 13 de abril del 2023
La designación de la FDA llega cuando el estudio AFFINITY DUCHENNE está en marcha
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de vía rápida (“fast track”) a RGX-202, una terapia génica única para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentra en los primeros ensayos clínicos.
La FDA otorga esta designación a tratamientos en investigación que tienen el potencial de abordar necesidades de atención clínica no satisfechas para enfermedades graves. La designación califica a Regenxbio, el desarrollador de la terapia, para tener comunicaciones más frecuentes con la FDA durante todo el proceso de desarrollo de fármacos. También abre la posibilidad de obtener una revisión prioritaria de la FDA.
“Esperamos seguir trabajando estrechamente con la FDA y la comunidad de Duchenne a medida que avanzamos en un candidato de producto altamente diferenciado desarrollado con el potencial de hacer una diferencia significativa para los pacientes”, dijo Kenneth Mills, presidente y director ejecutivo de Regenxbio, en un comunicado de prensa.
“Estamos contentos de que la FDA haya concedido la designación de vía rápida para el RGX-202”, dijo Debra Miller, fundadora y directora ejecutiva de la organización sin ánimo de lucro CureDuchenne. “Acelerar el desarrollo de medicamentos para Duchenne, especialmente potenciales terapias génicas de dosis única como RGX-202, es crítico para esta comunidad”.
La DMD es causada por mutaciones que interrumpen la producción de distrofina, una proteína que ayuda a prevenir el daño por desgaste en las células musculares. El RGX-202 está diseñado para entregar una copia de un gen que proporciona instrucciones para hacer microdistrofina, una versión acortada, pero funcional de la larga proteína distrofina, a las células musculares. La terapia experimental entrega su carga genética usando un vector viral llamado virus adeno-asociado 8 (AAV8).
Regenxbio está actualmente llevando a cabo un estudio de Fase 1/2 llamado AFFINITY DUCHENNE (NCT05693142) para probar la terapia génica experimental en pacientes con DMD. Se espera que en el estudio se inscriban 18 niños con DMD, de edades comprendidas entre los 4 y los 11 años, que sean capaces de caminar sin ayuda y presenten una mutación causante de la enfermedad en el exón 18 o superior.
Todos los participantes recibirán una sola infusión de RGX-202 en una de dos dosis. El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad del tratamiento hasta un año de seguimiento; medidas de expresión de microdistrofina y pruebas de función física también serán evaluadas. Los exones son los pedazos del ADN que contienen información para hacer proteínas.
El reclutamiento en el estudio AFFINITY DUCHENNE está en curso en centros de Little Rock, Arkansas, y Chicago.
“Esperamos poder presentar los primeros datos de nuestro ensayo clínico con RGX-202 en el segundo semestre de este año”, declaró Mills.
Regenxbio señala que en este ensayo se está utilizando el producto de terapia génica RGX-202, fabricado con el mismo proceso que la empresa espera utilizar para fabricar la terapia comercial, si finalmente se aprueba como tratamiento.
“La designación de Fast Track, junto con nuestra capacidad para llevar a cabo ensayos clínicos con material cGMP (buenas prácticas de fabricación actuales, por sus siglas en inglés) a escala comercial, contribuirá aún más al desarrollo eficaz de RGX-202 desde la fase clínica hasta su comercialización”, afirmó Mills.
Regenxbio también está llevando a cabo un ensayo clínico separado llamado AFFINITY BEYOND (NCT05683379) que está detectando anticuerpos contra el vector AAV8 en niños con DMD de 11 años y menores. Ese estudio está actualmente reclutando participantes en un sitio en Atlanta.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/fda-duchenne-gene-therapy-rgx-202-fast-track/
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