8 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
PepGen ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su estudio CONNECT1-EDO51 de Fase 2, que evaluará la seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51, la terapia de omisión de exón conjugada con PMO de próxima generación de la compañía para el tratamiento de pacientes con Duchenne susceptibles a la omisión de exón 51.
Se espera que el ensayo inscriba a 10 participantes que tengan al menos 8 años de edad y sean susceptibles a un enfoque de omisión del exón 51. Además de la seguridad, las concentraciones musculares de oligonucleótidos, la omisión de exón y la producción de proteína distrofina en el músculo serán evaluadas en la semana 12 después de 4 dosis mensuales de PGN-EDO51.
PepGen anticipa reportar la seguridad, la omisión de exón y la producción de distrofina de la Cohorte 1 a mediados del 2024. La compañía indicó que la dosis inicial escalará de 5 mg/kg a 10 mg/kg para la Cohorte 2, con un escalamiento de dosis adicional que se determinará en función de la evaluación de datos de seguridad de las cohortes de dosis anteriores.
Esperamos recibir actualizaciones continuas de PepGen a medida que avance el ensayo.
Lea el comunicado de prensa de PepGen aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/pepgen-announces-first-patient-dosed-in-connect1-edo51-phase-2-clinical-trial-of-pgn-edo51/
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