Por: Parent Project Muscular Dystrophy En una nueva colaboración transatlántica, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK (DUK) el DMD Hub y RTI International están realizando un estudio para explorar las actitudes hacia la terapia génica y edición genética de adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y de padres y cuidadores de niños […]
Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics compartió recientemente que la FDA emitió una suspensión clínica en su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la Fase I/II de su estudio sobre terapia de omisión de exón utilizando un anticuerpo monoclonal conjugado DYNE-251. Estás noticias pueden ser confusas para
02/01/22 8:02 AM EST La colaboración combina la tecnología patentada de edición genética de Sarepta y la plataforma de entrega no viral para crear nuevos medicamentos genéticos para pacientes con enfermedades neuromusculares Resultados iniciales de la colaboración de investigación en curso han demostrado la entrega a tejido muscular después de administración sistémica Sarepta y
Buscando adultos entre 18 y 62 años diagnosticados con Distrofia Muscular de Becker para un estudio de investigación de MD. El estudio de investigación de imágenes por Resonancia Magnética y Biomarcadores para la Distrofia Muscular, específicamente para la Distrofia Muscular de Becker (DMB), es un estudio de historia natural que evalúa la progresión en DMB
Conozca nuestro estudio observacional de Distrofia Muscular de Becker Leer más »
Querida Comunidad Duchenne, Mientras nos embarcamos en un nuevo año, nos complace compartir una actualización sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clínico de fase I/II en curso, así como el progreso en la expansión de nuestra línea de tratamientos para Duchenne. Temprano en la semana compartimos este anuncio y proporcionamos una actualización de negocios en la
Por el Dr. Eric Olson El Dr. Eric Olson es director del Centro de Medicina y Ciencia Regenerativa de UT Southwestern’s Hamon y profesor y director de Biología Molecular. Usando una tecnología avanzada de edición de genes llamada CRISPR, nuestro equipo de científicos en UT Southwestern ha sido capaz de detener el avance de la
Acercándose a una cura para la Distrofia Muscular de Duchenne Leer más »
Noticias proporcionadas por Dystrogen Therapeutics Corporation Enero 04, 2022, 08:00 ET MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto
01/10/22 10:50 AM EST Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado
Enero 6, 2022 a las 7:05 AM EST ROCKVILLE, Md., enero. 6, 2022 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un transgén de microdistrofina novedoso y optimizado y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Diseño de ensayo innovador, que incluye un régimen inmunosupresor integral para evaluar la seguridad
Niños con la “mutación de duplicación” generalmente pierden la capacidad de caminar alrededor de los 12 años. De Teresa Carey Marzo 27, 2021 Lead Image © vrx123 / Adobe Stock Los investigadores han revertido exitosamente una mutación genética, llamada mutación por duplicación, por primera vez en un animal vivo a través de edición génica. Lo hicieron
Crispr arregla una mutación por primera vez en un animal vivo Leer más »