Santhera Pide a la EMA que apruebe la Vamorolona para la DMD

Por: Teresa Carvalho, MS | 11 de octubre del 2022

La aplicación está respaldada por los resultados de un ensayo de 48 semanas, 3 estudios abiertos

Santhera Pharmaceuticals ha solicitado a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que apruebe vamorolona para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Las evaluaciones de la agencia de nuevas solicitudes de aprobación ─ en forma de solicitudes de autorización de comercialización ─ demoran hasta 210 días, pero pueden demorarse aún más si el Comité de Medicamentos para Uso Humano (un extensión de la EMA) tiene preguntas o problemas pendientes que abordar.

“Nuestra presentación en la UE (Unión Europea) marca un paso importante para que la vamorolona esté disponible para los pacientes con DMD en los respectivos mercados europeos y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la EMA durante el proceso de revisión”, dijo el médico Shabir Hasham, director médico de Santhera, en un comunicado de prensa. “Duchenne es una enfermedad debilitante con pacientes que necesitan terapias efectivas y bien toleradas”.

La DMD es causada por mutaciones en el gen que proporciona instrucciones para producir distrofina, una proteína que ayuda a proteger las células musculares del daño durante la contracción muscular. La condición generalmente suele tratarse con corticosteroides, medicamentos antiinflamatorios, como la prednisona. Sin embargo, los corticosteroides suelen tener una serie de efectos secundarios.

La vamorolona, administrada por vía oral como un líquido con sabor, es un esteroide disociativo que mantiene la actividad antiinflamatoria de los corticosteroides, pero con menos efectos secundarios.

La aplicación de Santhera está respaldada por datos de un ensayo de fase 2b de 48 semanas (NCT03439670) llamado VISION-DMD.

El ensayo inscribió a 121 niños con DMD que fueron asignados aleatoriamente para recibir dosis diarias de vamorolona de 2 o 6 mg/kg, prednisona de 0.75 mg/kg o un placebo.

La vamorolona mejoró significativamente el Tiempo para ponerse de pie (TTSTAND) después de 24 semanas, cumpliendo el objetivo principal del ensayo. TTSTAND evalúa la fuerza muscular midiendo la velocidad a la que un paciente se levanta después de estar acostado.

La terapia también condujo a una mejora significativa en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT), que evalúa la distancia recorrida en seis minutos. La vamorolona también fue significativamente superior a un placebo en la puntuación total de la evaluación ambulatoria de NorthStar para la función motora y el tiempo para subir cuatro escalones.

La solicitud también fue respaldada por los resultados de tres estudios abiertos en los que se administró vamorolona en las mismas dosis diarias durante 30 meses (2.5 años). En conjunto, estos estudios demostraron que la vamorolona no atrofió el crecimiento y tuvo menos efectos secundarios que los típicos del uso de corticosteroides.

El ensayo de fase 2a VBP15-002 (NCT02760264) y su estudio de extensión VBP15-003 (NCT02760277) mostraron una función motora mejorada en niños con DMD. Se observó una mejora similar en el ensayo de fase 2 VBP15-003 (NCT02760277) y su estudio de extensión de dos años, VBP15-LTE (NCT03038399).

Santhera planea presentar una nueva solicitud de fármaco para la vamorolona en los EE. UU. este año. El tratamiento obtuvo una designación de medicamento huérfano en los EE. UU. y Europa, así como designaciones de enfermedad pediátrica rara y de vía rápida en los EE. UU. También se le otorgó la designación de medicamento innovador prometedor en el Reino Unido para DMD.

Sobre la Autora

Teresa Carvalho, MS Teresa tiene una Maestría en Ciencias en biología celular y molecular de la Universidad de Coimbra, Portugal. Fue investigadora y divulgadora científica durante varios años en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, Portugal. Desde el 2013, ha sido becaria trabajando con Pulmonary Hypertension Europe como defensora de pacientes, administradora de redes sociales/sitio web, oficial de relaciones públicas y traductora. Su trabajo se ha centrado en proporcionar a los pacientes acceso a tratamientos, crear conciencia sobre la hipertensión pulmonar y promover el empoderamiento de los pacientes.

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/santhera-asks-ema-approve-vamorolone-dmd/

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