Por: Andrea Lobo | 23 de febrero del 2023
La primera terapia con células madre de su clase está siendo desarrollada por IPS HEART
GIVI-MPC, una terapia con células madre para crear nuevo músculo en casos de distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designada como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés).
El estatus de medicamento huérfano fomenta el desarrollo de terapias para enfermedades raras (aquellas que afectan a menos de 200,000 personas en EE. UU.) al proporcionar ciertos beneficios, como siete años de exclusividad de mercado tras la aprobación y la exención de cuotas de la FDA.
“Dado el éxito de nuestra reunión con la FDA, previa a la solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND, por sus siglas en inglés), y nuestros continuos esfuerzos de desarrollo… creemos que seremos la primera empresa de células madre (pluripotentes inducidas) con una terapia modificadora de la enfermedad que lleve ambos fármacos a ensayos clínicos en humanos, ya que todos los medicamentos actuales sólo proporcionan en gran medida un alivio sintomático”, declaró en un comunicado de prensa Rauf Ashraf, director ejecutivo de IPS HEART, la empresa que desarrolla GIVI-MPC.
La DMD es el tipo más común de distrofia muscular, causada por mutaciones en el gen DMD, que proporciona instrucciones para producir una proteína llamada distrofina. Esta proteína funciona, con un complejo de otras proteínas, como amortiguador para proteger a las células musculares del desgaste durante las contracciones musculares.
La mayoría de las mutaciones que causan DMD resultan en una falta de producción de una proteína distrofina funcional. Esto conduce a la pérdida progresiva de fuerza y de función muscular, afectando la movilidad y causando complicaciones cardíacas y respiratorias.
Según IPS HEART, los tratamientos actuales de DMD tienen un potencial terapéutico limitado ya que no pueden crear nuevo músculo esquelético o entregar una distrofina humana funcional de longitud completa a los pacientes. Además, aunque hay esperanza con la terapia génica, ningún enfoque ha sido capaz de revertir los procesos subyacentes de la DMD.
La GIVI-MPC es una terapia de células madre primera en su clase para crear nuevo músculo esquelético con distrofina de longitud completa. Utiliza la pequeña molécula givinostat para reprogramar células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSCs, por sus siglas en inglés) en nuevo tejido muscular. Las iPSCs son producidas recolectando células maduras, de la piel o sangre, y reprogramándolas de nuevo en un estado similar a células madre donde pueden ser programadas en, virtualmente, cualquier tipo de célula.
Cabe destacar que Italfarmaco está desarrollando givinostat como posible tratamiento oral para la DMD y la distrofia muscular de Becker.
Los datos preclínicos en modelos de ratón y cerdo de distrofia muscular mostraron que el tratamiento GIVI-MPC fue capaz de crear músculo esquelético humano con distrofina de longitud completa. Acorde a lo que indica IPS HEART, givinostat es antinflamatorio y promueve la diferenciación de células madre, entre otras propiedades.
La terapia es el segundo candidato a fármaco de IPS-HEART. El primer candidato de tratamiento de la compañía, ISX9- CPC, está destinado a crear nuevo músculo cardiaco y restaurar la función cardiaca, con indicaciones actuales que incluyen a la DMD.
Sobre la Autora
Andrea Lobo es escritora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y Doctora en Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde estudió la biología de la apoplejía. Fue investigadora postdoctoral y principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en adicción a las drogas, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas. Como científica investigadora durante 19 años, Andrea participó en proyectos académicos en múltiples campos de investigación, desde accidentes cerebrovasculares, regulación de genes, cáncer y enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de investigación en revistas revisadas por pares. Cambió hacia una carrera en redacción científica y comunicación en el 2022.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/givi-mpc-wins-fda-orphan-drug-status-duchenne-md-treatment/
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