Larry Luxner | 22 de marzo del 2023
DALLLAS, Texas—A pesar de un contratiempo regulatorio en la última etapa, los ejecutivos farmacéuticos y los defensores de los pacientes, en una reunión sobre enfermedades neuromusculares, predicen que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aun aprobará la primera terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) como se esperaba el 29 de mayo del 2023.
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), desarrollado por Sarepta Therapeutics, fue fácilmente el tema principal de la conversación en la Conferencia Clínica y Científica del 2023 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), celebrada del 19 al 22 de marzo del 2023.
El doctor Donald S. Wood, presidente y director ejecutivo de la MDA, dijo que no está seguro de porque la agencia federal anunció recientemente que convocaría una reunión de expertos independientes para revisar la solicitud de Sarepta.
“Están viendo algo en los datos que ha generado preguntas. No sé de qué, pero estoy seguro de que no es un problema de seguridad”, dijo el Dr. Wood a Rare Disease Advisor, y agregó que lo más probable es que sea una cuestión de eficacia. “Si se tratara de seguridad, nunca habrían considerado lanzarlo originalmente en mayo”.
El Dr. Wood dijo que espera que la FDA apruebe la terapia este año. De todos modos, el retraso “nos da más tiempo para prepararnos, “él dijo.
“El paciente recientemente diagnosticado está en una situación terrible. Escuchan sobre una terapia génica, y la familia querrá participar inmediatamente. Estarán muy molestos cuando se enteren que la cita más reciente puede ser dentro de un año.”
La Dra. Sharon Hesterlee, la directora de investigación de la organización, dijo que es difícil especular sobre lo que puede pasar.
“Si la FDA no tuviera ninguna pregunta (sobre el medicamento) —si la amaran u odiaran—no tendríamos un comité asesor. Pero esto no quiere decir que no será aprobada,” ella dijo. “Hasta que sepamos cómo va esa reunión del comité asesor, no lo sabremos. Pero han dicho que esto no va a retrasar la decisión”.
Paul Melmeyer, el vicepresidente de políticas públicas y defensa de la MDA, dijo que todavía está “emocionado y ansioso” por ver que el medicamento se apruebe en los próximos meses, como se había planeado originalmente.
“Nunca creemos que consultar a expertos externos para garantizar realmente que la terapia sea segura y efectiva sea un problema”, dijo Melmeyer. “Al hacerlo, también existe una oportunidad para que la comunidad participe y dé a conocer sus puntos de vista.
La médico Diana Castro, neuróloga pediátrica de Dallas, duda que la nueva terapia se venda por menos de $4 millones de dólares, casi el doble del precio de $2.1 millones del medicamento onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®), comercializado por Novartis para la atrofia muscular espinal (AME). Sin embargo, el costo no es el único obstáculo, dijo la Dra. Castro, quien inauguró su propio Centro de Atención Neurológica y Neuromuscular en los suburbios de Denton durante la conferencia de la MDA.
“Aproximadamente 14% de los pacientes con Duchenne probablemente serán positivos para anticuerpos y por ello no serán elegibles para la terapia génica de Sarepta,” ella dijo. “Si la aprueban para los niños de 4 a 7 años de edad, muchos de los niños a los que doy tratamiento tendrán una oportunidad. Y aun cuando la tengan, el seguro médico no nos permitirá empezar a administrarla hasta finales de este año.”
El médico y doctor Barry J. Byrne dirige el Centro de Terapia Génica Powell en la Universidad de Florida en Gainesville. Ha realizado una extensa investigación sobre varias enfermedades neuromusculares, incluyendo DMD.
El Dr. Byrne, quien es también el principal asesor médico de la MDA, predice que SPR-9001 costará al menos $3.5 millones. Eso, junto con la mayor población potencial de pacientes, podría significar un costo total dramáticamente más alto para el sistema de atención médica.
“Hay que considerar el costo total para el ecosistema de proveedores. Hay 10 veces más pacientes con Duchenne que pacientes con AME,” dijo el Dr. Byrne. “En 2.5 años, algunas 2,500 dosis de Zolgenesma han sido administradas mundialmente, probablemente 1,800 dentro de los Estados Unidos únicamente. Pero la población incidente de pacientes con Duchenne elegible en los Estados Unidos está entre 2,000 y 4,000 niños. Desde el primer día, buscarán recibir el tratamiento.”
Sobre el Autor
Larry Luxner
Larry Luxner, periodista y fotógrafo residente en Tel Aviv, ha realizado reportajes en más de 100 países para el Miami Herald, el Washington Diplomat, el Journal of Commerce y otros medios de comunicación. De 1986 a 1995 vivió en San Juan de Puerto Rico, donde cubrió el sector manufacturero para Caribbean Business. Entre otras empresas, lanzó un boletín mensual, South America Report, y más tarde publicó en CubaNews durante 12 años antes de trasladarse a Israel en enero de 2017. Larry habla con fluidez español, portugués y hebreo.
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Quiera Dios que nuestros niños puedan obtener el medicamento mí nietecito va cumplir 13 años ,ojalá pueda ser para el también