15 de junio
del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por:
Parent Project Muscular Dystrophy
CureDuchenne, Muscular Dystrophy Association
(MDA, por sus siglas en inglés), y Parent Project Muscular Dystrophy
(PPMD, por sus siglas en inglés) anunciaron hoy un subsidio (donación) para un
ensayo clínico en colaboración para probar la reutilización del fármaco
aprobado por la FDA Vyvgart (desarrollado por Argenx), por su posible capacidad
para reducir los anticuerpos contra el virus adeno-asociado (AAV, por sus
siglas en inglés) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las tres organizaciones
proporcionaron $100,000 cada una para patrocinar un estudio clínico de un año
dirigido por el investigador, médico y doctor, Barry Byrne, Asesor Médico en jefe
de la MDA y director del Centro de Terapia Génica Powell en la Universidad de
Florida para evaluar la seguridad y eficacia de efgartigimod alfa-fcab
(Vyvgart) para reducir los anticuerpos AAV que impiden que los pacientes con
DMD accedan a la terapia génica. Vyvgart es un fármaco aprobado que se utiliza
actualmente para tratar enfermedades autoinmunes reduciendo los niveles generales
de anticuerpos IgG circulantes. Ha demostrado ser eficaz en la reducción de
anticuerpos patógenos del receptor de acetilcolina presentes en la miastenia
gravis (MG). El estudio investigará si Vyvgart tiene la capacidad de reducir
los anticuerpos AAV a niveles compatibles con la administración segura y eficaz
de terapias génicas en pacientes con DMD. Los resultados positivos de este estudio
pueden ser aplicables a la traslación de terapias génicas con AAV para otras
enfermedades neuromusculares.
“Estamos muy agradecidos con Muscular
Dystrophy Association, Parent Project Muscular Dystrophy y CureDuchenne
por esta financiación, que nos permite probar estrategias novedosas para
asegurar que la terapia génica sea lo más inclusiva posible”, dijo el
médico y doctor Barry Byrne, Asesor Médico en jefe de la MDA, y Catedrático
Asociado de Pediatría y director del Centro Powell de Terapia Génica de la
Universidad de Florida. “Estamos empezando a darnos cuenta del impacto de
las terapias génicas que pueden tratar la raíz de las enfermedades genéticas.
Las terapias modificadoras de la enfermedad ya no son cosa del futuro. Nuestro
objetivo ahora es averiguar cómo maximizar y lograr el mayor impacto con la
tecnología que tenemos en nuestras manos.”
La terapia génica para la DMD ha sido
durante mucho tiempo una perspectiva terapéutica atractiva al dirigirse a la
raíz de la enfermedad, con el objetivo de restaurar la función de la proteína
distrofina. Varias compañías incluyendo Sarepta, Solid Biosciences, Pfizer,
y Regenxbio han emprendido pruebas clínicas con distrofina truncada para
terapia génica. Esta prueba clínica financiada conjuntamente apunta a suprimir
anticuerpos anti-AAV en un grupo de pacientes con DMD que no son actualmente
elegibles para terapia génica debido a anticuerpos AAV preexistentes de
infecciones naturales. El ensayo también explorará el potencial para reducir
los anticuerpos anti-AAV adquiridos por la participación previa en ensayos de
terapia génica en pacientes con DMD con el fin de permitir futuros esfuerzos para
la redosificación.
Este ensayo es un estudio abierto, de
un solo centro, multi-brazo y de fase II que tendrá lugar en el Powell
Center for Rare Disease Research and Therapy, ubicado en Gainsville,
Florida. Un total de 12 pacientes con DMD participarán en el estudio, seis con niveles
elevados de anti-AAV antes de la terapia génica y seis con niveles elevados después
de la terapia génica. El objetivo principal del estudio será evaluar la
capacidad del Vyvgart para reducir los anticuerpos anti-cápside de AAV antes y
después de la exposición al AAV. El objetivo secundario del estudio será
determinar la seguridad y tolerabilidad de Vyvgart en niños con DMD.
“Estamos encantados de
asociarnos con estas organizaciones para apoyar este importante estudio
dirigido por el Dr. Byrne”, dijo Debra Miller, fundadora y CEO de CureDuchenne.
“Mientras perseguimos nuestra misión de llevar tratamientos
transformadores a más individuos con Duchenne, debemos superar las limitaciones
de la terapia génica administrada por virus adeno-asociado (AAV). Tenemos la
esperanza de que este estudio apoyará una estrategia clínica para administrar eficazmente
la terapia génica a individuos con anticuerpos neutralizantes pre-existentes de
AAV, que actualmente están excluidos del tratamiento, y para ayudar a pavimentar
el camino hacia la re-dosificación de los individuos que ya han recibido una
terapia génica administrada con AAV.”
“Nuestras tres organizaciones (MDA,
CureDuchenne y PPMD) se unieron en reconocimiento de la importancia
de elaborar estrategias para que el mayor número posible de pacientes con DMD
sean elegibles para la terapia génica”, dijo la doctora Sharon Hesterlee, directora
de Investigación de la MDA. “Si un fármaco aprobado fuera capaz de reducir
los anticuerpos AAV a niveles aceptables, serviría como una forma eficiente para
abrirle las puertas a pacientes que actualmente no son elegibles para la
terapia génica. Este enfoque también podría proporcionar opciones de
retratamiento para los pacientes que están empezando a ver una reducción en el
efecto del fármaco, aunque el obstáculo sería más alto en ese caso.”
“Estamos encantados de poder
colaborar con CureDuchenne y MDA para financiar una investigación tan significativa
que podría impactar a muchos individuos que viven con Duchenne,” dijo el
doctor Eric Camino, vicepresidente de Investigación e Innovación Clínica de
PPMD. “La terapia génica administrada por AAV representa una terapia
potencialmente transformadora para los pacientes, pero algunas personas no
pueden acceder a estas terapias administradas por AAV debido a anticuerpos
preexistentes. Esta investigación podría crear una vía para ampliar quién puede
acceder a la terapia génica mediada por AAV; la reducción de los anticuerpos
contra el AAV durante un periodo de tiempo podría permitir la administración a
individuos con anticuerpos preexistentes.”
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Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ppmd-cureduchenne-muscular-dystrophy-association-announce-collaborative-project-to-focus-on-re-dosing-gene-therapy-in-duchenne-muscular-dystrophy/
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