Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022

La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que elamipretida ayuda a mejorar la función de la mitocondria, la fuente de energía de la célula, que se encuentra deteriorada en la DMD.

El estatus de fármaco huérfano otorgado por la FDA busca alentar el desarrollo de terapias para enfermedades raras,  aquellas que afectan a menos de 200,000 personas en los EE.UU., a través de beneficios como siete años de exclusividad en el mercado una vez aprobado y con exención de cuotas de la FDA.

Asimismo, una división de la FDA, conocida como la División de Nefrología I, acordó una reunión previa a la Solicitud de Investigación de Nuevo Fármaco (IND, por sus siglas en inglés) con Stealth. Ambos discutirán el desarrollo clínico de elamipretida en combinación con la terapia de omisión de exón – basado en el oligómero de fosforodiamidato morfolino o PMO – un tipo de terapia aprobada para personas con DMD.

Esto sucede después de otra reciente reunión previa al DNI con al División de Cardiología y Nefrología de la FDA, en la cual ambos discutieron y acordaron el diseño para que un ensayo clínico evalúe el potencial del elamipretida para tratar la enfermedad de músculo cardíaco en Duchenne.

“Nos complace que la FDA haya reconocido la gran necesidad insatisfecha de tratamientos innovadores para la DMD”, dijo Reenie McCarthy, directora ejecutiva en Stealth, en un comunicado de prensa.

“Esperamos seguir discutiendo con la FDA sobre nuestras iniciativas de desarrollo, que esperamos traerán nuevas opciones a los pacientes que sufren de esta enfermedad devastadora”, agregó McCarthy.

La elamipretida es una pequeña cadena de aminoácidos, los cuales son los bloques de construcción de las proteínas, que está diseñada para entrar a las células fácilmente y unirse a la cardiolipina. La cardiolipina es una molécula lipídica ubicada en la membrana interna de la mitocondria, la estructura celular responsable de producir energía en la célula. Una vez unida a la cardiolipina, se cree que la elamipretida aumenta la actividad de la mitocondria y de la energía celular.

La DMD es causada por mutaciones en el gen DMD ligado al cromosoma X, que codifica para una proteína esencial para la salud muscular llamada distrofina.

Datos preclínicos en un modelo de ratón de distrofia muscular ligada a X mostró que la elamipretida, al ser añadida a una terapia de omisión de exón, aumentó los niveles de distrofina en las células musculares hasta el doble que la terapia de omisión de exón sola. Cabe destacar que la distrofia muscular ligada al cromosoma X significa distrofia muscular causada por mutaciones en el cromosoma X que determina el sexo (hay dos en las mujeres y uno X y uno Y en los hombres).

Acorde con Stealth, este incremento en la actividad está probablemente relacionado con una mejor función mitocondrial y, como consecuencia, un efecto prolongado de la terapia de omisión de exón dentro de la célula.

La idea detrás de las terapias de omisión de exón es hacer que la maquinaria de la célula omita ciertas partes que codifican proteína (llamados exones) para que una versión reducida pero funcional de la proteína distrofina pueda ser producida.

 

About the Author

La Dra. Patricia Inacio tiene un doctorado en Biología Celular de la Universidad Nova de Lisboa, y ha sido autora en varios proyectos de investigación y becas, así como en importantes solicitudes de becas para agencias europeas. También se desempeñó como asistente de investigación de estudiantes de doctorado en el departamento de Microbiología e Inmunología de la Universidad de Columbia, Nueva York.

Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/2022/05/17/elamipretide-duchenne-md-wins-fda-orphan-drug-designation/

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