2 de junio del 2022 / Ensayos Clínicos
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
NS Pharma, Inc. ha anunciado la publicación de los datos de seguridad y eficacia de largo plazo del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 del VILTEPSO (viltolarsen) en participantes con Duchenne.
Nos complace ver estos resultados alentadores publicados en Journal of Neuromuscular Diseases y esperamos escuchar más de NS Pharma en la Conferencia Anual del 2022 de PPMD, del 23 al 26 de junio.
LEA EL ANUNCIO DE NS PHARMA
Inyección de VILTEPSO® (viltolarsen): Datos de Eficacia y Seguridad de Largo Plazo Publicados en Journal of Neuromuscular Diseases
Los resultados de eficacia y seguridad se basaron en los análisis en la semana 109 del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 de VILTEPSO.
Estos datos del estudio de etiqueta abierta de VILTEPSO fueron presentados previamente en congresos médicos y juntas científicas.
PARAMUS, N.J., May 31, 2022 /PRNewswire/ — NS Pharma, Inc. (NS Pharma; President, Tsugio Tanaka),una subsidiaria de propiedad total de Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; presidente, Toru Nakai), anunció la publicación de los datos de eficacia y seguridad de largo plazo basado en análisis en la 109 semanas del ensayo de extensión de etiqueta abierta de 192 semanas de un estudio de Fase 2 de la inyección de VILTEPSO® (viltolarsen) en el Journal of Neuromuscular Diseases. El artículo “ Seguridad y eficacia funcional a largo plazo de viltolarsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne”, está disponible gratuitamente en acceso abierto.
“En este estudio de extensión de etiqueta abierta a largo plazo de VILTEPSO, la evaluación de los criterios de valoración clínicos funcionales demostró el mantenimiento de la función motora frente al deterioro funcional en un grupo de control histórico durante dos años”, dijo la Dra. Leslie Magnus, , vicepresidenta de Asuntos Médicos. “Estos alentadores resultados provisionales con VILTEPSO respaldan la necesidad continua de investigar su perfil clínico y su posible impacto en el mantenimiento de la movilidad”.
Los datos publicados en el Journal of Neuromuscular Diseases provienen de un ensayo abierto (N=16) que es la extensión de un ensayo previo de Fase 2 de 24 semanas en América del Norte. Los 16 pacientes de 4 a <10 años con DMD susceptibles de omitir el exón 53 en el estudio de 24 semanas fueron elegidos para inscribirse en este ensayo a largo plazo para continuar con la evaluación de la función motora y la seguridad. Las evaluaciones de las pruebas de función cronometradas (Tiempo para ponerse de pie, Tiempo para correr/caminar, Prueba de caminata de 6 minutos) se compararon con un grupo de control histórico de DMD emparejado (Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study).
Además de este estudio de extensión de etiqueta abierta de Fase 2, NS Pharma continúa investigando la eficacia y seguridad de VILTEPSO en el ensayo confirmatorio de Fase 3 RACER53. Este estudio se inició en octubre de 2019 y actualmente está reclutando pacientes. El propósito de este ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 3 es evaluar la eficacia del viltolarsen en los parámetros motores funcionales en comparación con el placebo en pacientes con DMD susceptibles de saltarse el exón 53. La aprobación continua de VILTEPSO depende de la verificación del beneficio clínico.
Acerca de la inyección de VILTEPSO® (viltolarsen)
Antes de su aprobación en los EE. UU. en agosto de 2020, a VILTEPSO se le otorgó la revisión prioritaria, así como las designaciones de enfermedad pediátrica rara, medicamento huérfano y vía rápida. En marzo de 2020, VILTEPSO fue aprobado en Japón para el tratamiento de pacientes con DMD que son aptos para la terapia de omisión del exón 53. Antes de su aprobación en Japón, VILTEPSO recibió la designación SAKIGAKE, la designación de medicamento huérfano y la designación de sistema de aprobación anticipada condicional.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ns-pharma-announces-publication-of-long-term-efficacy-and-safety-data-of-viltolarsen-in-participants-with-duchenne/
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