Publicado el 7 de marzo del 2022
Investigación DMD
Duchenne UK está decepcionado de anunciar que un proyecto que investigaba el potencial de montelukast, un medicamento antiinflamatorio existente para el asma, para tratar la DMD no logró mostrar beneficios en un estudio preclínico.
En el 2017 financiamos a los Dres. Dongsheng Duan y Bob McDonald de la Universidad de Missouri para evaluar el uso de montelukast como una posible terapia reutilizable para la distrofia muscular de Duchenne.
La reutilización de medicamentos puede ser una forma eficaz de encontrar un fármaco, que ya tiene datos de seguridad establecidos para una enfermedad, y utilizarlo para otra, minimizando así el tiempo que toma para alcanzar a realizar los ensayos clínicos.
Montelukast, que está autorizado como un tratamiento para el asma, es un tipo de medicamentos conocido como un antagonista de los receptores de leucotrienos. Funciona al bloquear la acción de los leucotrienos, que son químicos liberados por el cuerpo como parte de la reacción inflamatoria.
El programa de tres años que financiamos tenía como objetivo evaluar la eficacia terapéutica de montelukast en ratones mdx adultos jóvenes, el modelo de ratón más utilizado para la DMD. Dado que el actual estándar de cuidado para la DMD son los corticosteroides, el proyecto también evaluó el montelukast en combinación con la prednisolona (un tipo de corticosteroide) para ver si juntos tendrían un afecto terapéutico más fuerte. El programa, que debía completarse hasta 2020, estuvo inicialmente atrasado debido a desafíos técnicos asociados con la formulación del medicamento y su administración en el modelo animal y ,posteriormente, por la pandemia COVID-19.
Desafortunadamente, a pesar de que montelukast sea un medicamento antiinflamatorio efectivo para el asma, en esta investigación inicial en la DMD no se encontró que redujera la enfermedad muscular en los ratones mdx. Esto podría ser debido a muchos factores, incluyendo la edad de los ratones utilizados en el estudio, la duración del tratamiento o la posibilidad de que la vía biológica regulada por montelukast no sea un factor principal en la inflamación muscular en la DMD. En esta etapa sólo podemos concluir que, dentro de las condiciones utilizadas en este estudio, no se observó un efecto beneficioso significativo para justificar más apoyo de Duchenne UK.
Los investigadores de la Universidad de Missouri están planeando más trabajo en modelos de ratones de DMD para dilucidar los resultados de este proyecto.
Estamos compartiendo estas decepcionantes noticias en interés de la apertura y en la esperanza de que todo el conocimiento, aún si los resultados son positivos o no, puede ayudar a la comprensión del progreso y la búsqueda de tratamientos eficaces en la DMD.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.duchenneuk.org/disappointing-findings-in-anti-inflammatory-drug-repurposing-project/
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