18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía, en pacientes muy jóvenes con Duchenne.
Se espera que el ensayo inscriba a 10 participantes que tengan al menos 2 años y menos de 4 años; incluyendo niños de 3 años hasta su 4to cumpleaños. El estudio (en 6 sitios de ensayos clínicos en Australia y los Estados Unidos, sin placebo) tendrá como objetivo generar datos sobre la seguridad y la eficacia potencial de intervenir con terapia génica en una etapa temprana en Duchenne.
Esperamos recibir actualizaciones continuas de Pfizer a medida que avanza la prueba.
LEA LA CARTA A LA COMUNIDAD DE PFIZER
18 de noviembre del 2022
Nos complace compartir la buena noticia de que el primer participante recibió la dosis en el estudio de Fase 2 DAYLIGHT, que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de nuestro candidato de terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Se espera que el ensayo abierto DAYLIGHT inscriba a aproximadamente 10 pacientes varones ambulatorios, de 2 a <4 años (niños que tienen al menos 2 años y menos de 4 años; incluidos los niños de 3 años hasta su 4to cumpleaños en 6 sitios de ensayos clínicos de Australia y Estados Unidos, sin placebo. El primer paciente recibió la dosis en The Children’s Hospital en Westmead, Sydney, Australia, a principios de este mes.
Creemos que el estudio DAYLIGHT generará datos valiosos en este grupo de edad más joven y nos informará sobre la seguridad y la eficacia potencial de intervenir antes con terapia génica en Duchenne.
Nuestro ensayo clínico de fase 3 CIFFREO en pacientes ambulatorios (niños de al menos 4 años y menos de 8 años, incluidos niños de 7 años hasta que cumplan los 8 años) continúa inscribiendo participantes en más de 30 sitios en todo el mundo.
En general, anticipamos que nuestro programa de terapia génica generará un conjunto robusto de datos clínicos sobre el fordadistrogene movaparvovec a través del espectro de Duchenne.
Continuaremos compartiendo información con la comunidad de Duchenne a medida que esté disponible.
Como siempre, queremos expresar nuestro agradecimiento por su confianza y colaboración mientras continuamos trabajando diligentemente y con el máximo cuidado para avanzar en nuestro programa de terapia génica para Duchenne. Queremos agradecer a los participantes en nuestro programa clínico y a sus familias, sin los cuales el desarrollo de esta nueva terapia potencia que es tan necesaria, no sería posible.
Sinceramente,
El equipo de terapia génica de Pfizer DMD
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/pfizer-announces-first-participant-dosed-in-daylight-phase-2-gene-therapy-trial/
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