6 de febrero del 2023
La plataforma MyoReGenX™, propiedad de Satellos, identificó una proteína cinasa (denominada “K9”) como posible diana farmacológica para modular la polaridad de las células madre musculares. Usando un inhibidor conocido de esta cinasa (también denominada quinasa) como compuesto de referencia para generar una Prueba de Concepto para guiar futuros esfuerzos de desarrollo de fármacos con sus propios compuestos, Satellos trató ratones Mdx, un modelo experimental estándar para estudiar la distrofia muscular de Duchenne, durante un período de dos semanas.
El tamaño de los músculos tratados con fármacos era un 40% mayor que el de los músculos de control no tratados y su capacidad para generar fuerza aumentaba un 25%, acercándose a los niveles observados en ratones normales.
“Hasta donde sabemos, estos resultados preclínicos no tienen precedentes para un enfoque terapéutico de molécula pequeña para tratar Duchenne, ya que representan la primera vez que una molécula pequeña ha inducido estos niveles de crecimiento muscular que se traducen en un claro beneficio funcional, y tan rápidamente. Estamos muy emocionados al ver tal efecto en la regeneración debido al potencial que representa para un futuro tratamiento para regenerar músculo funcional en los pacientes.”
Frank Gleeson, Presidente y Director Ejecutivo de Satellos
El investigador financiado por Defeat Duchenne Canada y cofundador y Director Científico de Satellos Dr. Michael Rudnicki, añadió:
“Creemos que estos resultados continúan solidificando nuestro enfoque mecanicista de apuntar a la restauración de la regeneración muscular a través de la modulación de la polaridad de las células madre musculares.”
Satellos cree que una disfunción en el proceso normal de polaridad de la célula madre en respuesta al daño muscular representa una causa subyacente, es decir una de las raíces del problema, previamente no reconocida de Duchenne. La meta de corregir la polaridad en Duchenne es restaurar la capacidad innata del cuerpo de regenerar músculo en respuesta al daño continúo experimentado por personas que viven con Duchenne. SAT-3153 ha sido designado por Satellos como su candidato principal de fármaco, y la empresa está llevando a cabo actividades de desarrollo pre-IND.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://defeatduchenne.ca/satellos-bioscience-significant-increase-in-muscle-size-and-function-in-duchenne-muscular-dystrophy-disease-model/
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