Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de abril del 2023
Eteplirsen es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tan jóvenes como de 6 meses de edad, informó un estudio publicado en Neuromuscular Disorders.
Este hallazgo se basa en un análisis de los resultados del primer ensayo clínico del tratamiento en pacientes de 6 meses a 4 años de edad.
El ensayo de fase 2, multicéntrico, abierto y de dosis escalada, evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de infusiones intravenosas una vez por semana de eteplirsen en 15 niños con la enfermedad.
Los participantes se dividieron en 2 grupos en función de la edad. El primer grupo estaba formado por 9 niños de 2 a 4 años y el segundo por 6 niños de 6 meses a 2 años.
Se les administraron dosis ascendentes de eteplirsen por vía intravenosa una vez a la semana durante 10 semanas que oscilaban entre 2 y 30 mg/kg, y luego la dosis más alta durante un máximo de 96 semanas.
El criterio de valoración principal fue la seguridad, medida por el número de participantes con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento, entre otros parámetros, y el criterio de valoración secundario fue la farmacocinética.
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Los resultados mostraron que todos los niños toleraron bien el eteplirsen. No se produjeron interrupciones del tratamiento, muertes ni indicios de toxicidad renal.
La mayoría de los efectos adversos emergentes del tratamiento fueron leves e incluyeron fiebre, tos, nasofaringitis, vómitos y diarrea.
La farmacocinética fue coherente con los hallazgos previos en niños mayores de 4 años y no hubo diferencias entre los 2 grupos de pacientes.
“Estos datos apoyan la seguridad y tolerabilidad de eteplirsen en la dosis aprobada de 30 mg/kg en niños de tan sólo 6 meses de edad”, concluyeron los autores.
Eteplirsen, comercializado bajo la marca Exondys 51, es un tratamiento de omisión de exón para pacientes con DMD aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés). Está destinado a pacientes susceptibles de omisión del exón 51, mayores de 4 años, que aún pueden caminar.
Referencias
Mercuri E, Seferian AM, Servais L, et al. Safety, tolerability and pharmacokinetics of eteplirsen in young boys aged 6–48 months with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 51 skipping. Neuromuscul Disord. Publicado en línea el 24 de marzo del 2023. doi:10.1016/j.nmd.2023.03.008
Study of eteplirsen in young participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping. ClinicalTrials.gov. July 17, 2017. Actualizado el 9 de diciembre 9 del 2021. Accedido el 6 de abril del 2023.
Sobre la Autora
Ozge Ozkaya, MSc, PhD
Tiene una maestría en Genética Molecular por la Universidad de Leicester y es doctora en Biología del Desarrollo por la Universidad de Londres. Özge trabajó como científica de laboratorio durante seis años en el campo de la neurociencia antes de emprender una carrera en comunicación científica. Trabajó como responsable de comunicación de la investigación en MDUK, una organización benéfica del Reino Unido que apoya a las personas que padecen enfermedades de desgaste muscular, y después como columnista de investigación y editora jefe de páginas de recursos en BioNews Services antes de incorporarse a Rare Disease Advisor.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/dmd-news-briefs/eteplirsen-safe-well-tolerated-babies-duchenne-muscular-dystrophy/
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