14 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy
PPMD se complace en compartir que NS Pharma ha anunciado que han recibido el visto bueno de la FDA en su solicitud de Nuevo Fármaco de Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el NS-089/NCNP-02, una posible terapia de omisión de exón dirigida a personas con Duchenne que tienen mutaciones genéticas susceptibles de omitir el exón 44 del gen de la distrofina.
Con esta autorización, NS Pharma puede avanzar hacia el inicio de su prueba de Fase II investigando a NS-089/NCNP-02. Información adicional será proporcionada una vez que el ensayo esté listo para empezar el proceso de inscripción.
Esperamos oír más de NS Pharma en la Conferencia Anual del 2023 de PPMD en Dallas, TX, del 29 de junio al 1 de julio.
LEA EL COMUNICADO DE PRENSA DE NS PHARMA
NS Pharma Anuncia la Autorización de la FDA para Iniciar el Estudio de Fase II para NS-089/NCNP-02, un Candidato de Omisión del Exón 44 para el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne, NS Pharma, Inc.
PARAMUS, NJ: 14 de abril del 2023, – NS Pharma, Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado el estudio planeado de Fase II de NS-089/NCNP02 para distrofia muscular Duchenne. NS-089/NCNP-02 es un candidato de investigación para pacientes con distrofia muscular Duchenne susceptibles a la terapia de omisión del exón 44.
“Se ha avanzado en el tratamiento de Duchenne, pero los pacientes y las familias necesitan nuevas y más opciones de tratamiento”, dijo el médico Vamshi Rao, del Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago. “Actualmente no hay tratamientos antisentido disponibles que se dirijan a pacientes con Duchenne que son susceptibles a la terapia de omisión del exón 44, por lo que estoy entusiasmado con este programa y el posible avance de tratamientos eficaces para la distrofia muscular Duchenne.”
Las medidas de eficacia del estudio incluirán la expresión de la proteína distrofina y la función motora. Los detalles del ensayo estarán disponibles a través de ClinicalTrials.gov. Información adicional será proporcionada una vez que el ensayo esté listo para empezar la inscripción.
“Nos complace anunciar la autorización de la FDA para proceder con nuestro ensayo clínico de Fase II en nuestro esfuerzo por ayudar a los pacientes con Duchenne que son susceptibles a la terapia de omisión del exón 44”, dijo Takeshi Seita, vicepresidente de I&D de NS Pharma, Inc. “Confiamos en nuestra plataforma de descubrimiento de fármacos de omisión de exón y estamos entusiasmados con el futuro potencial de nuestro programa de desarrollo”.
Además de NS-089/NCNP-02, la empresa matriz de NS Pharma, Nippon Shinyaku, tiene cuatro candidatos de omisión de exón en investigación en diversas fases de desarrollo preclínico.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ns-pharma-announces-fda-clearance-of-ind-for-clinical-trial-of-ns-089-ncnp-02-exon-44-skipping-candidate-for-duchenne/
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