Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023
Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías.
La afectación cardiaca, en forma de miocardiopatía y arritmias, es una complicación frecuente de la DMD, señalaron los investigadores. Sin embargo, los avances en la atención respiratoria y cardiaca de los pacientes con DMD han mejorado las tasas de supervivencia. En combinación con la aprobación por parte de la FDA de los fármacos de omisión de exón, las complicaciones cardiacas siguen siendo una causa frecuente de mortalidad en esta población, añadieron.
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Por ello, los autores se propusieron analizar los medicamentos cardiacos que son utilizados por los pacientes con DMD o DMB y la evidencia de disfunción ventricular para mejorar la adherencia al tratamiento médico pautado con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina/ bloqueantes de los receptores de la angiotensina II/ inhibidores del receptor angiotensina-neprilisina más los antagonistas del receptor de mineralocorticoides.
Los investigadores utilizaron datos obtenidos de la base de datos Advanced Cardiac Therapies Improving Outcomes Network (ACTION). En el estudio participaron más de 120 pacientes con DMD o DMB de múltiples centros de Estados Unidos. Los datos de medicación de cada uno de los pacientes incluidos se evaluaron en el momento de la inscripción.
Aproximadamente el 45% de las poblaciones incluidas estaban recibiendo tratamiento con corticosteroides en el momento de la inscripción y aproximadamente el 47% estaban actualmente con asistencia ventilatoria. Los resultados revelaron que menos del 45% de los pacientes recibían tratamiento médico indicado por las guías para la disfunción cardiaca, de los cuales más de la mitad (53%) estaban clasificados como pacientes con disfunción ventricular grave con una fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al 30%.
Los resultados del estudio destacan el hecho de que la mayoría de los pacientes no están recibiendo actualmente terapia médica dirigida por las guías de cuidado, incluso con enfermedades graves.
“Se necesita más trabajo para comprender mejor las barreras a la optimización de la terapia médica dirigida por guías de cuidado, particularmente dada la extensión de la vida de los pacientes con DMD y el aumento de la frecuencia de las causas cardíacas de muerte”, concluyeron los autores.
Referencias
Wittlieb-Weber CA, Birnbaum B, Castleberry C, et al. Taking action. creation of a prospective registry of boys with dystrophinopathy and ventricular dysfunction to define cardiac medication use and optimize guideline-directed medical therapy. J Heart Lung Transplant. Publicado en línea el 6 de abril, 2023. doi:10.1016/j.healun.2023.02.067
Sobre el Autor
Leonardo Jaimes es un médico venezolano con experiencia docente en el campo de la inmunología que actualmente trabaja como médico general y en el campo de la telesalud.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/dmd-news-briefs/many-patients-dmd-not-receiving-guideline-directed-therapy/
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