La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024

Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023

 

MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés).

Se espera que el próximo año se inicie un ensayo de fase 2 para probar MP1032 en pacientes con DMD.

“En la actualidad, la DMD no tiene cura, pero puede tratarse”, declaró en un comunicado de prensa el médico Wolfgang Brysch, cofundador, director científico y director médico de MetrioPharm. “Estos tratamientos tienen efectos secundarios graves que afectan fuertemente la calidad de vida de los pacientes. Con MP1032 pretendemos mejorar la tolerabilidad del tratamiento y, al mismo tiempo, disminuir aún más la progresión de la enfermedad. Nuestro objetivo es mejorar tanto la seguridad como la eficacia en el tratamiento a largo plazo de los pacientes con DMD.”

El uso prolongado de corticosteroides estándar puede provocar efectos secundarios graves

Los corticosteroides, como la prednisolona, se utilizan ampliamente para frenar el deterioro de la fuerza muscular en pacientes con DMD. Actúan reduciendo la inflamación y suprimiendo el sistema inmunitario. Sin embargo, el uso prolongado de estas terapias puede provocar efectos secundarios graves, como aumento de peso, debilitamiento de los huesos y retención de líquidos.

La disfunción metabólica que afecta a las células inmunitarias se ha identificado como un factor que puede impulsar el desarrollo de varias enfermedades, incluyendo la DMD.

MP1032 es una pequeña molécula que actúa como modulador autorregulador de los macrófagos (una célula clave en la respuesta inmunitaria) y los tejidos inflamados para reducir el estrés oxidativo y la inflamación. El estrés oxidativo se produce cuando la producción de moléculas tóxicas perjudiciales, denominadas especies reactivas de oxígeno, supera a las defensas antioxidantes del organismo. Debido a su forma autorregulada de activación, el efecto de MP1032 se limita al lugar de la inflamación, según indica MetrioPharm.

En estudios preclínicos realizados con Duchenne UK, el MP1032 mejoró la fuerza muscular en ratones mdx, un modelo de DMD, con eficacia similar a la prednisolona, pero sin sus graves efectos secundarios.

En otro estudio realizado por Eurofins, la adición de MP1032 a una dosis reducida en un 90% de prednisolona aumentó la eficacia del corticosteroide en más de 2.5 veces con respecto a la dosis normal. Esto indica que MP1032 y la prednisolona son más eficaces cuando se combinan que cuando se utilizan solos, según MetrioPharm.

El estatus de medicamento huérfano incentiva el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras

El estatus de medicamento huérfano fomenta el desarrollo de terapias para enfermedades raras, aquellas que afectan a menos de 200,000 personas en EE.UU. al proporcionar ciertos beneficios, como apoyo durante todo el desarrollo, exenciones de las tasas de la FDA y siete años de exclusividad de mercado si se aprueba la terapia.

“En un desarrollo designado como huérfano, los plazos son más cortos y los costos más bajos en comparación con indicaciones con poblaciones de pacientes más grandes”, dijo Thomas Christély, director ejecutivo de MetrioPharm. “La Designación de Medicamento Huérfano para MP1032 en DMD por la FDA es un logro muy importante; nos lleva un paso más cerca de obtener una aprobación de mercado acelerada de nuestro compuesto líder para pacientes con Duchenne.”

 

MP1032 también está siendo desarrollado para tratar artritis idiopática juvenil, COVID-19, y esclerosis múltiple, entre otras indicaciones.

 

 

Sobre la Autora

La Dra. Patricia Inácio tiene un doctorado en Biología Celular de la Universidad Nova de Lisboa, y ha sido autora en varios proyectos de investigación y becas, así como en importantes solicitudes de becas para agencias europeas. También se desempeñó como asistente de investigación como estudiante de doctorado en el departamento de Microbiología e Inmunología de la Universidad de Columbia, Nueva York, por lo que recibió una beca de la Fundación Luso-americana para el Desarrollo (FLAD).

 

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/potential-dmd-therapy-mp1032-granted-orphan-drug-status-fda/

 

 

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