13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne de 4 años o más. La vamorolona es un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) es el equivalente de la Unión Europea de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés). Se espera una decisión de autorización de comercialización de la Comisión Europea aproximadamente en dos meses a partir del dictamen positivo del CHMP.
Además, una solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona en Duchenne está bajo revisión en los EE.UU. por la FDA con una fecha establecida por la Ley de Tasas para Usuarios de Medicamentos con Receta Médica (PDUFA, por sus siglas en inglés) para su decisión reglamentaria sobre la aprobación, la cual ha sido fijada para el 26 de octubre del 2023. Mientras que la opinión del CHMP no impacta directamente en la consideración de la FDA respecto a la NDA de la vamorolona, esta noticia positiva es prometedora para la comunidad de Duchenne en EE.UU.
En el estudio pivotal VISION-DMD de Santhera, los pacientes tratados con vamorolona mantuvieron en promedio un crecimiento similar al de los tratados con placebo, mientras que los tratados con prednisona experimentaron en promedio un retraso del crecimiento. Los pacientes que cambiaron de prednisona a vamorolona al cabo de 24 semanas pudieron, en promedio, reanudar el crecimiento de su altura durante el resto del estudio. En su recomendación para la aprobación, el CHMP reconoció el perfil de beneficio-riesgo positivo de la vamorolona en esta población de pacientes, incluyendo ciertos beneficios de seguridad de la vamorolona comparada con los corticoesteroides de cuidado estándar en el tratamiento de Duchenne.
PPMD se encuentra optimista sobre otra posible opción terapéutica para Duchenne y estamos orgullosos de haber colaborado con otros grupos de Duchenne para apoyar el desarrollo temprano de la vamorolona.
Lea el comunicado de prensa de Santhera aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/santhera-receives-positive-european-medicines-agency-ema-chmp-opinion-recommending-approval-of-vamorolone-in-european-union/
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