Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso
Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023
Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en el 2025.
La empresa finalizó recientemente una reunión con la agencia en la que se confirmó que los datos del ensayo clínico HOPE-3 de fase 3 (NCT05126758), que se encuentra en curso, deberían ser suficientes para respaldar una solicitud de aprobación, suponiendo que los resultados sean positivos.
“Nos complace haber alcanzado una importante meta regulatoria que define aún más el camino hacia el registro de CAP-1002 para DMD y nos lleva potencialmente un paso más cerca de abordar la gran necesidad médica no cubierta para estos pacientes”, dijo la Dra. Linda Marbán, directora ejecutiva de Capricor, en un comunicado de prensa de la compañía. “Durante las recientes reuniones con la FDA, nos alineamos en las características clave de HOPE-3 que, tal como está diseñado actualmente, y si tiene éxito, se espera que proporcione pruebas suficientes de eficacia para apoyar la presentación de nuestra solicitud de licencia biológica (BLA, por su siglas en inglés) y acelere significativamente nuestro camino hacia la aprobación potencial de CAP-1002.”
¿Qué es CAP-1002?
CAP-1002 contiene células derivadas de cardiosferas, células progenitoras capaces de convertirse en células cardíacas maduras y liberar moléculas de señalización para promover la salud del músculo cardíaco, procedentes de un donante sano.
En el ensayo HOPE-3, los participantes reciben infusiones de CAP-1002 o de placebo cada tres meses. El objetivo principal del estudio es evaluar al cabo de un año cómo afecta el tratamiento a la función del brazo y la mano, medida con la prueba de Rendimiento del Miembro Superior, versión 2 (PUL 2.0, por sus siglas en inglés).
Se espera que HOPE-3 inscriba a unos 58 pacientes varones con DMD, de 10 años en adelante. Está abierto a pacientes ambulatorios y no ambulatorios, y el reclutamiento está en curso en varios centros de EE.UU.
A finales de septiembre, 52 pacientes estaban inscritos. Capricor espera que el reclutamiento finalice antes de finalizar el año y que los primeros resultados se obtengan a finales del 2024.
“De cara al futuro, seguimos en vías de completar el reclutamiento de HOPE-3 y esperamos comunicar el resultado de un análisis provisional en el cuarto trimestre del 2023”, declaró Marbán.
Suponiendo que los resultados sean positivos, deberían respaldar una solicitud de aprobación formal de CAP-1002 en el 2025. Durante la reunión de la FDA se planteó la posibilidad de considerar vías alternativas a la aprobación, y Capricor tiene previsto explorarlas con más detalle una vez que el estudio HOPE-3 haya concluido.
“Esperamos seguir alcanzando importantes metas clínicas y regulatorias, incluida la presentación de una BLA para CAP-1002 para el tratamiento de la DMD”, dijo Marbán.
La fase de extensión del estudio HOPE-2 (NCT03406780), un estudio de fase 2, mostró recientemente que el tratamiento con CAP-1002 durante dos años dio lugar a una mejora de la fracción de eyección ventricular izquierda, lo que sugiere una función cardiaca preservada, así como un beneficio continuo según la escala PUL 2.0. Los resultados de seguridad fueron positivos y coherentes con la actualización a los 18 meses.
En el estudio HOPE-3 se está utilizando el producto CAP-1002, que es fabricado en las instalaciones de Capricor en Los Ángeles. La empresa tiene previsto incluir un grupo de pacientes a los que se les administrará el producto que es fabricado en las instalaciones de San Diego.
“Aunque el producto de nuestro centro de San Diego no sería necesario para respaldar el registro de CAP-1002, tenemos previsto inscribir a una cohorte separada con producto fabricado en nuestro centro de San Diego, con vistas a satisfacer el posible aumento de la demanda comercial tras el registro inicial”, declaró Marbán.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/hope-3-duchenne-md-trial-could-support-approval-cap-1002/
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