4 de
octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular
Dystrophy
REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales
de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY
DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en
investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus
adeno-asociado (AAV8) para transportar una versión acortada del gen de la
distrofina (microdistrofina) que puede proporcionar beneficio en lugar de la
proteína distrofina de longitud completa faltante.
La compañía comparte que RGX-202
continúa siendo bien tolerado en tres pacientes del nivel de dosis 1 (1x10e14
copias de genoma (CG)/kg). Adicionalmente, los datos iniciales de biomarcadores
en dos pacientes que completaron la evaluación de tres meses demuestran una
expresión robusta de microdistrofina con localización en la membrana de la
célula muscular.
REGENXBIO espera dosificar a los
pacientes en el nivel de dosis 2 (2x10e14 CG/kg) en el ensayo AFFINITY DUCHENNE
de fase I/II a finales del 2023. La compañía también proporcionó una
actualización sobre un estudio de eficacia preclínica recientemente completado
que evalúa al RGX-202 fabricado con el proceso NAVXpress™, el cual está listo
para uso comercial para REGENXBIO en ambos niveles de dosis. REGENXBIO espera
compartir los datos iniciales de la evaluación de fuerza y funcionalidad para
ambos niveles de dosis, así como realizar una determinación de dosis pivotal e
iniciar un programa pivotal para RGX-202 en el 2024.
Lea el comunicado de prensa de
REGENXBIO aquí.
Carta a la comunidad de REGENXBIO:
Querida Comunidad
Duchenne,
Nos complace compartir
datos clínicos provisionales de nuestro estudio AFFINITY DUCHENNE de Fase I/II
de RGX-202, nuestra terapia génica en investigación para el tratamiento de
distrofia muscular Duchenne (Duchenne). REGENXBIO compartió datos clínicos
provisionales en la Conferencia World Muscle Society Annual Conference,
del 3 al 7 de octubre del 2023, en Charleston, Carolina del Sur. Por favor
encuentre el comunicado de prensa aquí y un resumen abajo.
Los datos corresponden
a tres pacientes tratados con RGX-202 en el nivel de dosis 1.
DATOS DE SEGURIDAD
·
Hasta el 28 de septiembre del 2023 (fecha de corte de los datos), RGX-202
fue bien tolerado y no se produjeron acontecimientos adversos graves en los
tres pacientes.
·
En el momento de la fecha de corte de los datos, el tiempo de seguimiento
oscilaba entre 3 semanas a más de cinco meses después de la administración de
la terapia génica.
·
Dos pacientes que han alcanzado o superado los tres meses de seguimiento
han completado el régimen de inmunosupresión según el protocolo del estudio.
DATOS DE BIOMARCADORES
·
Los datos iniciales de biomarcadores de dos niños que completaron las
evaluaciones del estudio a los 3 meses mostraron niveles de microdistrofina de
RGX-202 fácilmente detectables a partir de biopsias de músculo de bíceps
tomadas a los 3 meses de la administración de RGX-202.
·
También se observó una reducción de los niveles basales de creatina
quinasa (CK, por sus siglas en inglés) en suero a las diez semanas. Los niveles
elevados de CK están asociados con lesión muscular y están uniformemente
elevados en chicos con Duchenne.
PRÓXIMOS PASOS DEL
PROGRAMA
·
REGENXBIO espera dosificar a los chicos en el siguiente nivel de dosis
(Nivel de Dosis 2) en el estudio AFFINITY DUCHENNE a finales del 2023.
·
En el 2024, la compañía espera compartir datos iniciales de la evaluación
de fuerza y funcionalidad para ambos Niveles de Dosis 1 y 2 en el estudio
AFFINITY DUCHENNE, y hacer una determinación de dosis pivotal e iniciar un
programa pivotal para RGX-202.
ACERCA DE AFFINITY
DUCHENNE
El ensayo AFFINITY
DUCHENNE de Fase I/II es un estudio clínico multicéntrico, abierto de escalamiento
de dosis y expansión de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y
eficacia clínica de una dosis única intravenosa (IV) de RGX-202 en chicos con
Duchenne. RGX-202 usa el vector NAV® AAV8 para entregar un transgén para una
microdistrofina nueva que incluye los elementos funcionales del dominio
C-terminal (CT) así como un promotor músculo-específico. El ensayo continúa
reclutando y usted puede encontrar más información, incluyendo la información
sobre elegibilidad, en clinicaltrials.gov: AFFINITY DUCHENNE (NCT05693142).
Esperamos compartir
información con la comunidad Duchenne en un webinar organizado por Parent
Project Muscular Dystrophy (PPMD) el 11 de octubre del 2023, a la 1pm ET.
Saludos cordiales,
Equipo de Duchenne en
REGENXBIO
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/regenxbio-announces-interim-clinical-data-from-phase-i-ii-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202/
Si desea saber más información acerca de este
artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta
nota.