6 de septiembre del 2023
NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9).
La FDA autorizó la solicitud de nuevo fármaco en investigación de la empresa para ATA-100, previamente conocida como GNT0006, lo que permitirá a los investigadores proceder con un ensayo de Fase Ib/IIb en los EE.UU. ATA-100 ya se está evaluando como tratamiento de la LGMD2I/R9 en un ensayo multicéntrico de Fase Ib/IIb que se está llevando a cabo en Dinamarca, Francia y el Reino Unido.
No hay ningún tratamiento curativo aprobado para la LGMD2I/R9. Este raro trastorno de distrofia muscular es causado por mutaciones en el gen FKRP, que produce la proteína relacionada con la fukutina (FKRP, por sus siglas en inglés). ATA-100 está diseñada para entregar una copia normal de ese gen.
“Esta autorización de la IND es un paso importante para llevar ATA-100 a los pacientes estadounidenses que padecen esta enfermedad, LGMD-R9, altamente debilitante”, declaró la Directora Médica de Atamyo, Sophie Olivier, en un comunicado. “Estamos deseando abrir centros estadounidenses en un futuro próximo para este ensayo clínico”.
Atamyo, con sede en Evry (Francia), es una empresa derivada de Genethon, dedicada al desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.precisionmedicineonline.com/regulatory-news-fda-approvals/atamyo-therapeutics-cleared-begin-limb-girdle-muscular-dystrophy-gene?adobe_mc=MCMID%3D56293479929770370244849888879241352995%7CMCORGID%3D138FFF2554E6E7220A4C98C6%2540AdobeOrg%7CTS%3D1698110078&CSAuthResp=1%3A%3A2719189%3A273%3A24%3Asuccess%3AB77F71C3E03566B00D1A40BD7A657CB1
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