5 de diciembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
PTC Therapeutics, Inc. ha compartido una actualización sobre las actividades regulatorias en Europa y los Estados Unidos para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne con variantes sin sentido.
Europa: Actualización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)
Tras la opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) sobre la renovación de la autorización condicional de comercialización de Translarna en Europa en septiembre del 2023, PTC ha presentado el documento informativo como parte del procedimiento de reexaminación.
PTC ha indicado que el procedimiento de reexaminación se centrará únicamente en la renovación de la autorización condicional de comercialización existente. Se espera que el procedimiento dure hasta finales de enero del 2024, cuando el CHMP emita su opinión. Dicho dictamen se enviará entonces a la Comisión Europea para su adopción en los 67 días siguientes.
PPMD se complace en escuchar esta noticia y confía en que el CHMP considere la reexaminación. Retirar la autorización de comercialización para Translarna dejaría a los pacientes con Duchenne en Europa sin opciones de tratamiento específicas para la variante, limitando aún más las opciones terapéuticas a disposición de los médicos para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
Estados Unidos: Actualización de la FDA
En Estados Unidos, PTC se reunió recientemente con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para discutir sobre una posible vía para volver a presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Translarna. El debate se centró en la totalidad de las pruebas recopiladas hasta la fecha en los ensayos clínicos de Translarna y en el registro STRIDE. Basándose en la discusión, la FDA sugirió que PTC solicitara una reunión de seguimiento para alinear los contenidos específicos que podrían apoyar una posible presentación de una NDA. PTC espera que esta reunión tenga lugar en el primer trimestre del 2024.
En enero del 2023, PPMD celebró un seminario web con PTC para discutir las actividades de la compañía para llevar ataluren a los pacientes estadounidenses y envió una solicitud a la FDA impulsándolos a aceptar la NDA de PTC y llevar a cabo una revisión completa de ataluren. PPMD cree que, independientemente del resultado, la revisión de la FDA es fundamental para permitirle a las familias tomar decisiones informadas sobre las posibles opciones de tratamiento.
PPMD se complace en saber que PTC espera esta reunión de seguimiento a principios del próximo año y espera que la FDA acepte y revise la NDA de PTC diligentemente.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ptc-therapeutics-shares-update-on-translarna-regulatory-activities/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.