22 de diciembre del 2023 / Ensayos
Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular
Dystrophy
Sarepta
Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de un suplemento de eficacia a
la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de ELEVIDYS
para ampliar su indicación etiquetada. La empresa también ha comunicado que ha
completado el requisito de poscomercialización (PMR, por sus siglas en inglés)
del estudio EMBARK de fase 3 y ha presentado el PMR a la Administración de
Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés)
solicitando la conversión de la aprobación
acelerada
a la aprobación tradicional.
Sarepta está
solicitando que la indicación de la etiqueta sea expandida a “[ELEVIDYS
está indicado para] el tratamiento de pacientes con distrofia muscular Duchenne
con una mutación confirmada en el gen DMD,” lo que eliminaría las
restricciones de edad y ambulación previamente aprobadas y presentadas con la
FDA. El suplemento de eficacia es apoyado por los resultados de EMBARK, así
como datos del estudio abierto de ENDEAVOR. Sarepta ha solicitado la Revisión
Prioritaria de la FDA, que se espera para el segundo trimestre del 2024.
Nos complace saber
sobre esta noticia y reafirmamos nuestro compromiso mutuo de abogar por un
etiquetado más amplio de las terapias aprobadas para asegurar el acceso de
todas las personas con Duchenne. PPMD, junto con socios de la comunidad, envió
recientemente una carta a la FDA instando a una revisión oportuna y transparente de los
datos del ensayo EMBARK.
Para detalles
adicionales, puede leer el comunicado de prensa de Sarepta aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/sarepta-therapeutics-submits-efficacy-supplement-to-expand-the-elevidys-label/
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artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta
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