Sarepta Therapeutics Presenta Un Suplemento de Eficacia Para Ampliar la Etiqueta de ELEVIDYS

22 de diciembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación

Por: Parent Project Muscular Dystrophy

Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de un suplemento de eficacia a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de ELEVIDYS para ampliar su indicación etiquetada. La empresa también ha comunicado que ha completado el requisito de poscomercialización (PMR, por sus siglas en inglés) del estudio EMBARK de fase 3 y ha presentado el PMR a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) solicitando la conversión de la aprobación acelerada a la aprobación tradicional.

Sarepta está solicitando que la indicación de la etiqueta sea expandida a “[ELEVIDYS está indicado para] el tratamiento de pacientes con distrofia muscular Duchenne con una mutación confirmada en el gen DMD,” lo que eliminaría las restricciones de edad y ambulación previamente aprobadas y presentadas con la FDA. El suplemento de eficacia es apoyado por los resultados de EMBARK, así como datos del estudio abierto de ENDEAVOR. Sarepta ha solicitado la Revisión Prioritaria de la FDA, que se espera para el segundo trimestre del 2024.

Nos complace saber sobre esta noticia y reafirmamos nuestro compromiso mutuo de abogar por un etiquetado más amplio de las terapias aprobadas para asegurar el acceso de todas las personas con Duchenne. PPMD, junto con socios de la comunidad, envió recientemente una carta a la FDA instando a una revisión oportuna y transparente de los datos del ensayo EMBARK.

Para detalles adicionales, puede leer el comunicado de prensa de Sarepta aquí.

 

 

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/sarepta-therapeutics-submits-efficacy-supplement-to-expand-the-elevidys-label/

 

 

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