Dyne Therapeutics anuncia datos clínicos iniciales positivos del ensayo DELIVER en pacientes con Duchenne

3 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación

Por: Parent Project Muscular Dystrophy

Dyne Therapeutics ha anunciado hoy datos clínicos iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO para permitir la omisión del exón 51 con un fragmento de unión a antígeno (Fab, por sus siglas en inglés) para aumentar la entrega dirigida del producto en el músculo esquelético.

Según Dyne, el tratamiento con DYNE-251 en la cohorte de 5 mg/kg (4 individuos) sobrepasó el nivel de producción de distrofina reportado para el estándar aprobado de omisión del exón 51 para Duchenne. Además, el estudio de Fase 1/2 de DYNE-251 demostró seguridad favorable incluida a través de la cohorte de 20 mg/kg (37 individuos). Dyne indicó que la inscripción está completa a través de la cohorte de 20 mg/kg del ensayo DELIVER (40 pacientes inscritos en total) y aproximadamente 275 dosis han sido administradas hasta la fecha, apoyando el escalamiento de dosis hasta 40 mg/kg.

La compañía tiene previsto proporcionar su próxima actualización de datos clínicos del ensayo DELIVER en la segunda mitad del 2024.

 

Lea el comunicado de prensa de Dyne aquí.

 

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/dyne-therapeutics-announces-positive-initial-clinical-data-from-deliver-trial-in-duchenne-patients/

 

 

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