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Catabasis Pharmaceuticals anuncia el inicio del ensayo en fase 3 POLARIS DMD de Edasalonexent
Se espera que el ensayo en fase 3 POLARIS DMD comience e en la segunda mitad de 2018 e inscriba aproximadamente a 125 pacientes. – La
‘Mitchell’s Journey’ apoya la investigación de Duchenne, ayuda a las familias a enfrentar la pérdida
Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. Christopher Jones, founder of the nonprofit Duchenne group “Mitchell’s
En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha present
1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para
Primer paciente con DMD que recibe terapia génica de microdistrofia sistémica en el Nationwide Child
Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. El primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido
PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido PTC
CRISPR-Cas9
Revolucionaria tecnología de edición genética llamada CRISPR-Cas9 para desarrollar medicamentos transformadores de base genética para los pacientes con enfermedades graves. ¿Qué es la edición de
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