Por: Marisa Wexler, MS | 21 de junio del 2022
La terapia oral experimental EDG-5506 ha sido generalmente bien tolerada y ha reducido los marcadores de daño muscular entre los hombres con distrofia muscular de Becker (DMB) en el ensayo clínico abierto ARCH, según muestran los primeros datos.
Los hallazgos respaldaron el cambio a una dosis de tratamiento diaria más alta en los pacientes del estudio.
“Estos datos provisionales de ARCH de 2 meses son prometedores, y esperamos compartir más actualizaciones después de que los pacientes hayan recibido la dosis durante 6 meses”, dijo el Dr. Kevin Koch, presidente y director ejecutivo de Edgewise Therapeutics, que está desarrollando EDG-5506, en un comunicado de prensa.
“Quiero expresar mi más profundo agradecimiento a las personas con DMB que participan en los ensayos clínicos de EDG-5506”, agregó Koch.
En la DMB, las mutaciones genéticas interfieren con la producción de distrofina, una proteína que normalmente ayuda a proteger los músculos del desgaste cuando se contraen. Como resultado, los músculos son más susceptibles de acumular daño con el tiempo. EDG-5506 está diseñado para bloquear la actividad de una proteína de contracción muscular llamada miosina, lo que ayuda a prevenir la acumulación de daños.
El ensayo clínico ARCH (NCT05160415) inscribió a 12 hombres con DMB, incluidos siete que participaron en un ensayo de Fase 1b previo (NCT04585464). Los resultados de ese breve estudio indicaron que el tratamiento con EDG-5506 redujo rápidamente los marcadores de daño muscular.
Todos en ARCH están siendo tratados con EDG-5506, primero en una dosis de 10 mg por la noche. Los datos provisionales de dos meses muestran que la terapia es bien tolerada hasta ahora: los efectos secundarios más comunes fueron mareos y somnolencia, cada uno informado por dos participantes. Estos eventos generalmente solo ocurrieron en los primeros días de dosificación, según Edgewise.
Dos meses de tratamiento también condujeron a disminuciones significativas en los niveles promedio de dos marcadores de daño muscular: los niveles de creatina quinasa (CK) disminuyeron en un 30 %, mientras que los niveles de troponina I del músculo esquelético rápido (TNNI2) disminuyeron en un 68 %.
“La magnitud de la reducción en los biomarcadores de daño muscular en adultos con DMB es consistente con nuestras observaciones en el ensayo de Fase 1b”, dijo la médico y Dra. Joanne Donovan, directora médica de Edgewise.
Los pacientes del ensayo están equipados con un podómetro para medir la actividad de caminar durante el día, y los datos muestran que son más activos después de dos meses en EDG-5506, informó la compañía.
“Nos alienta la disminución de los biomarcadores, particularmente en el contexto del aumento de la actividad observada en los pacientes con DMB tratados con EDG-5506”, dijo Donovan.
Los datos farmacocinéticos, es decir, cómo una terapia entra, atraviesa y sale del cuerpo, mostraron que la exposición a EDG-5506 después de dos meses fue aproximadamente el 61 % de la observada en el ensayo anterior de Fase 1b, donde a los participantes se les administró una dosis el doble de alta (20 mg por noche durante dos semanas). La reducción en la exposición fue consistente con las diferencias de dosis, informó Edgewise.
Según el protocolo del ensayo, todos los participantes de ARCH ahora han aumentado a una dosis diaria de 15 mg. Este estudio de un año debe concluir en abril de 2023.
Sobre la Autora
Marisa Wexler MS tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/edg-5506-becker-md-trial-safely-lowering-muscle-damage-markers/
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