Publicado el 22 de julio del 2022
Duchenne UK, junto con nuestros socios benéficos Alex’s Wish y Joining Jack, financiaron un ensayo llamado TAM-DMD en el 2017 para evaluar la seguridad y eficacia del tamoxifeno. Este medicamento, que actualmente se usa para tratar el cáncer de mama, había demostrado ser prometedor para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en estudios de investigación preclínica.
Después de recibir datos preliminares del ensayo en septiembre de 2021, Duchenne UK ha trabajado con el investigador principal del estudio en el University Children’s Hospital en Basilea, Suiza, y otros grupos de expertos en datos de DMD en el Reino Unido y los EE. UU. en análisis de datos extensos para determinar si el tamoxifeno había tenido un efecto en los niños tratados en el ensayo.
Nos decepcionó concluir que el ensayo no mostró evidencia de la efectividad del tamoxifeno como tratamiento para la DMD.
El ensayo, que se llevó a cabo durante 48 semanas, involucró a niños ambulantes (Grupo A) y no ambulantes (Grupo B). La mitad de los 72 niños del Grupo A recibieron tamoxifeno y la otra mitad placebo, como comparación. El tamoxifeno no mostró un efecto clínicamente significativo en los pacientes del Grupo A o del Grupo B frente a las medidas de resultado utilizadas.
Por esta razón, Duchenne UK no realizará más investigaciones sobre el tamoxifeno como tratamiento para la DMD.
Aunque este ensayo no brindó los resultados deseados, ha aportado aprendizajes que ayudarán a informar futuras investigaciones sobre la DMD.
Emily Reuben, directora ejecutiva de Duchenne UK, dijo: “Hay mucha actividad en el campo de la DMD en este momento, y aunque el resultado del ensayo con tamoxifeno es una decepción para nosotros, y estoy segura de que lo será para la comunidad en general, estamos optimista en torno a la actual línea de productos farmacéuticos para la DMD. La organización Duchenne UK está muy activa en hacer que los nuevos tratamientos sean accesibles para los pacientes del Reino Unido y en apoyar a las empresas a nivel mundial para impulsar sus programas.
Creemos firmemente que valió la pena correr este riesgo, porque ahora tenemos una respuesta concluyente sobre el efecto del tamoxifeno en la DMD, y esta información ayudará a los pacientes y sus familias a tomar decisiones mejor informadas en el futuro”.
En los próximos meses se publicará un artículo científico con los resultados completos y Duchenne UK lo compartirá con la comunidad cuando esté disponible.
Nos gustaría agradecer a todos los pacientes y familias que han participado en el estudio, y a nuestras organizaciones benéficas asociadas por su apoyo para que esta investigación se lleve a cabo.
Si tiene más preguntas sobre los resultados del estudio, póngase en contacto con nosotros research@duchenneuk.org
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.duchenneuk.org/no-strong-evidence-for-tamoxifen-as-a-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy/
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