22 de agosto del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Hoy, Santhera y ReveraGen anunciaron que administraron vamorolona al primer participante de su estudio de Fase 2 para personas con distrofia muscular de Becker. El pequeño estudio piloto fue financiado a través de una subvención de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y se está inscribiendo en dos sitios, Pittsburgh (EE. UU.) y Padova (Italia).
Para obtener más información, consulte el anuncio a continuación o vea a la Dra. Paula Clemens, una de las investigadoras principales, hablar sobre el ensayo durante la sesión de análisis sobre Terapias Emergentes para Becker de la Conferencia Anual 2022 de PPMD.
LEA EL ANUNCIO DE SANTHERA Y REVERAGEN
Santhera y ReveraGen anuncian que el primer participante fue dosificado con Vamorolona en el estudio piloto de fase 2 financiado por la FDA para la distrofia muscular de Becker
Pratteln, Suiza, y Rockville, MD, EE. UU., 22 de agosto del 2022: Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) y ReveraGen BioPharma Inc. anuncian que se administró la dosis al primer paciente en un estudio piloto de fase 2 para evaluar la vamorolona en la distrofia muscular de Becker (DMB), financiado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés).
Este estudio piloto de Fase 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica exploratoria sobre los resultados de la función motora de vamorolona en comparación con el placebo durante un período de tratamiento de 24 semanas en 39 hombres (≥18 años y <65 años) con DMB (ClinicalTrials.gov id: NCT05166109). Los participantes serán asignados al azar 2:1 a vamorolona de 500 mg (250 mg para peso corporal <50 kg) al día o placebo. El ensayo clínico planea la inscripción en sitios de Pittsburgh (EE. UU.) y Padova (Italia).
El estudio está financiado por una subvención de 1.2 millones de dólares americanos de la FDA en el marco de su programa de subvenciones “Estudios clínicos de productos huérfanos que abordan las necesidades insatisfechas de enfermedades raras (R01)”. La subvención se suma a las subvenciones existentes de los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés), el Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (NIAMS, por sus siglas en inglés) y la Fundación para Erradicar Duchenne para llevar a cabo un ensayo clínico de vamorolona en adultos con DMB.
“Actualmente no hay medicamentos aprobados para la DMB en ningún país, y no hay medicamentos en desarrollo clínico para esta indicación en los EE. UU. o Europa”, dijo el Dr. Eric Hoffman, presidente y director ejecutivo de ReveraGen BioPharma. “La vamorolona ha demostrado eficacia en el estudio pivotal VISION-DMD en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad más grave pero relacionada y, con base en estos hallazgos y sus mecanismos de acción, este compuesto en desarrollo puede mostrar un beneficio en la DMB”.
“El tratamiento de la DMB carece de recomendaciones de atención estándar, aunque existe una gran necesidad médica insatisfecha, y aproximadamente una quinta parte de los pacientes con DMB usan alguna dosis crónica de esteroides que a menudo no se tolera bien”, dijo el médico Shabir Hasham, director médico y Jefe de Asuntos Médicos Globales de Santhera. “La vamorolona podría resolver algunos problemas de seguridad importantes que pueden conducir a una mala tolerabilidad o a la interrupción temprana del tratamiento y, por lo tanto, puede representar potencialmente un enfoque terapéutico novedoso para el tratamiento de la DMB como una terapia crónica”.
“Se ha demostrado que la vamorolona suprime los microARN dirigidos a la distrofina y, por lo tanto, tiene el potencial de aumentar los niveles de distrofina en el músculo con DMB”, dijo la médico Paula Clemens, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh y la jefa de investigación del ensayo clínico.
La DMB, la segunda enfermedad de desgaste muscular progresiva más común, es similar a la DMD, pero generalmente más leve. Es causada por las mismas mutaciones del gen de la distrofina (alélicas) que la DMD, pero muestra una proteína distrofina residual en el músculo y un inicio y progresión variable de la debilidad muscular. La justificación adicional que respalda los beneficios potenciales de la vamorolona en la DMB se basa en estudios en modelos de ratones, donde la vamorolona aumentó los niveles de distrofina a través de la supresión de las vías de microARN asociadas a la inflamación. Por ello, se anticipa que la vamorolona aumente los niveles de distrofina en el músculo del paciente con DMB [1-3].
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Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/santhera-and-reveragen-announce-first-participant-dosed-in-fda-funded-phase-2-pilot-study-with-vamorolone-in-becker-muscular-dystrophysanthera-and-reveragen-start-rolling-nda-submission-to-the-fda-for/
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