5 de diciembre del 2022 / Ensayos Clínicos / Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Solid Biosciences compartió una actualización con la comunidad de Duchenne sobre su desarrollo estratégico. Solid anunció que completó la adquisición de AavantiBio, una empresa de terapia génica. La compañía se centrará en promover un portafolio de programas neuromusculares y cardíacos, incluido SGT-003, el candidato de transferencia de genes de próxima generación de Solid para el tratamiento de Duchenne. Con esta adquisición, el director ejecutivo de AavantiBio, Bo Cumbo, asumirá el cargo de director ejecutivo de Solid Biosciences, mientras que Ilan Ganot, cofundador de Solid, permanecerá en la junta directiva de Solid y se desempeñará como asesor estratégico. A medida que haya más información disponible sobre SGT-003, nos aseguraremos de actualizar a la comunidad. Para obtener más información, consulte la carta a la comunidad de Solid, así como el comunicado de prensa de la empresa.
LEA LA CARTA A LA COMUNIDAD
De Ilan Ganot, fundador, presidente y director ejecutivo saliente de Solid Biosciences
A mi familia Duchenne,
En un comunicado de prensa emitido esta mañana, anunciamos la realización de la adquisición de AavantiBio por parte de Solid, una empresa privada de terapia génica centrada en transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, y una inversión simultánea de 75 millones de dólares. Como parte de esta transacción, renuncié como director ejecutivo (CEO). Sin embargo, sigo en la Junta Directiva y como asesor estratégico del nuevo presidente y director ejecutivo de Solid, Bo Cumbo. Conozco a Bo desde hace muchos años y confío en sus capacidades como líder, así como en su conocimiento y experiencia al brindar tratamientos de Duchenne a los pacientes.
Quiero aprovechar esta oportunidad para compartir mis pensamientos directamente con ustedes, la comunidad de Duchenne, a la cual he llegado a conocer y por la que me he interesado profundamente durante la última década. Como muchos de ustedes saben, cuando Annie y yo recibimos el diagnóstico de Eytani en el 2012, el panorama terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne era sombrío, sin opciones reales para detener o retrasar la progresión de la enfermedad. Como padres, canalizamos nuestro amor y desesperación en acción, y nos mudamos de Londres a Boston en busca de los mejores científicos y empresarios para construir Solid, una compañía que podría ofrecer tratamientos beneficiosos e innovadores para los pacientes que viven con esta enfermedad devastadora. Sospechamos que no sería fácil, pero siempre supimos que valdría la pena.
Hoy en día, con Solid por casi 10 años, hemos logrado muchas metas, y también nos hemos enfrentado a una buena cantidad de desafíos. Como esta comunidad sabe bien, Duchenne es compleja, y como padres debemos ser resilientes. Los retos son parte de cada viaje importante, sobre todo en el mundo de la biotecnología y el desarrollo de fármacos. A través de la colaboración y la comunicación, la transparencia y el enfoque, y el duro trabajo de casi 200 personas durante estos años, Solid ha jugado un papel crítico en el avance de los tratamientos de terapia génica para Duchenne y la exploración de lo que es posible en el estado actual de la ciencia, la tecnología y la atención clínica. Tengo la esperanza de que esta energía y misión continúen impulsando el progreso y el éxito en todo el panorama de las empresas e investigadores que trabajan diligentemente en terapias para nuestros chicos.
Con los datos generados en el ensayo clínico IGNITE DMD que muestran mejoras en la vida de los pacientes, estoy ansioso por ver que nuestro programa de terapia génica de próxima generación para Duchenne, SGT-003, pase rápidamente a la etapa clínica el próximo año ( el cual está en espera de la aceptación de IND), y estoy emocionado por el beneficio potencial que puede proporcionar a los pacientes con Duchenne. Además, y como resultado de la fusión y el aumento de capital, Solid se convertirá en una empresa más fuerte que estará mejor posicionada para el futuro y, aunque nuestro enfoque se ampliará para incluir un portafolio de programas neuromusculares y cardíacos, seguirá siendo liderado por SGT-003 para Duchenne.
Quiero agradecer a la comunidad de Duchenne por su inquebrantable apoyo, especialmente a todos los pacientes y familias que participaron en el ensayo clínico IGNITE DMD, una decisión que sé que no se toma a la ligera. Sé de primera mano lo importante que es cada momento con su hijo y reconozco que participar en un ensayo clínico impacta a toda la unidad familiar.
Solid se creó a partir de la necesidad, en un intento de convertir un momento desafiante, que cambia la vida, en algo positivo e impactante. Estoy orgulloso de lo que Solid ha logrado y de lo que aún puede hacer en el futuro. Este es un gran momento para aprovechar nuestra ciencia y nuestros conocimientos para explorar lo que es posible y lograr un impacto sin precedentes en la vida de los pacientes. Con un liderazgo fuerte, equipos dedicados y ciencia rigurosa que se lleva a cabo todos los días, Solid contará con buenos recursos y estará bien posicionado para nuestro futuro.
Por último, quiero compartir un recuerdo y la sabiduría del primer padre de un niño con Duchenne con el que hablamos Annie y yo, Kerry Rosenfeld, en octubre de 2012. Kerry dijo: “Es un club terrible del cual ser miembro, ser padres de niños con Duchenne, nadie quiere ser miembro de dicho club. Sin embargo, una vez que formas parte de ese club, también hay cosas buenas”. Las cosas buenas que ganamos son la perspectiva y un montón de nuevos amigos como todos ustedes.
Atentamente,
Ilan Ganot
Lea la carta a la comunidad, así como el comunicado de prensa.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/solid-biosciences-announces-completion-of-aavantibio-acquisition-shares-update-on-duchenne-gene-therapy-pipeline-program/
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