La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE
Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023
A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en los EE.UU. y Europa, Catalyst Pharmaceuticals ha adquirido completamente los derechos comerciales de la terapia en Norteamérica.
El acuerdo final se realiza aproximadamente un mes después de que Catalyst aceptara los términos con el desarrollador de vamorolona, Santhera Pharmaceuticals. Ese acuerdo incluía un pago inicial en efectivo de $75 millones de dólares, más una inversión de $15 millones.
Catalyst tendrá ahora los derechos exclusivos de la nueva terapia de corticosteroides para la DMD en EE.UU., Canadá y México, así como para cualquier futura indicación aprobada de vamorolona.
Si Santhera opta por establecer asociaciones comerciales para comercializar la vamorolona en Europa y Japón, Catalyst podrá negociar con Santhera esos derechos antes de que lo haga cualquier otra empresa.
“La licencia para la vamorolona refleja nuestro enfoque estratégico en oportunidades en las que no sólo podemos aplicar una tecnología novedosa para abordar necesidades críticas insatisfechas de los pacientes, sino en las que podemos aprovechar las capacidades integradas y la infraestructura existentes de Catalyst para comercializar el medicamento de manera eficiente”, declaró Patrick J. McEnany, presidente y director ejecutivo de Catalyst, en un comunicado de prensa de la empresa.
El acuerdo también otorga a Catalyst los derechos sobre la vamorolona en Canadá y México
Se esperan decisiones regulatorias en EE.UU. a finales de octubre y en Europa a finales de año. Santhera también ha solicitado la aprobación de la vamorolona en el Reino Unido.
En caso de que la terapia se apruebe, Catalyst tiene previsto lanzar dicha terapia en EE.UU. a principios del 2024. La empresa también incluirá la vamorolona en su programa de farmacia especializada llamada Catalyst Pathways, un programa de apoyo personalizado y gratuito para pacientes que utilizan medicamentos comercializados por Catalyst.
“Creemos que, si se aprueba la vamorolona, tiene el potencial de ofrecer un valor significativo a corto y largo plazo y tiene el potencial ser un avance muy significativo en el paradigma actual de atención estándar para los pacientes con DMD”, dijo McEnany.
“Nuestra estrategia planeada para facilitar el acceso a la vamorolona resalta nuestro firme compromiso de mejorar las vidas de los pacientes que padecen enfermedades neurológicas raras”, añadió McEnany.
Los corticosteroides forman parte desde hace tiempo del tratamiento estándar de la DMD. Estos medicamentos ejercen efectos antiinflamatorios al imitar la actividad de la hormona cortisol en el organismo. De este modo, ayudan a reducir la inflamación del tejido muscular y previenen el daño muscular.
Sin embargo, estos fármacos conllevan una serie de efectos secundarios, como hipertensión, aumento de peso y cambios de humor, sobre todo cuando se utilizan durante periodos prolongados.
La vamorolona pertenece a una clase de medicamentos denominados corticosteroides disociativos, terapias destinadas a preservar los beneficios de los corticosteroides estándar evitando al mismo tiempo los efectos secundarios no deseados.
Fue desarrollado originalmente por ReveraGen BioPharma, y Santhera obtuvo los derechos sobre él en el 2020.
La terapia obtuvo la designación de medicamento huérfano en los EE.UU. y la Unión Europea, así como la vía rápida y la designación de enfermedad pediátrica rara en los EE.UU. Tales designaciones están destinadas a acelerar el desarrollo de terapias que ofrecen un beneficio significativo para enfermedades raras, graves o potencialmente mortales.
Las solicitudes de Santhera para la aprobación de la vamorolona estaban respaldadas por los datos del ensayo VISION-DMD de Fase 2b (NCT03439670), finalizado en el 2021. Ese ensayo comparó vamorolona, prednisona (un corticosteroide convencional) y un placebo en 121 niños con DMD, de 4 a 6 años de edad, que eran capaces de caminar.
Los resultados indicaron que ambos corticoides tenían una eficacia similar, superando al grupo placebo en medidas de función motora tras seis meses de tratamiento diario.
Estas mejoras se mantuvieron durante un año, y los pacientes que cambiaron de prednisona a vamorolona al cabo de seis meses no vieron pérdida de eficacia.
Es importante señalar que se notificaron menos efectos secundarios con la vamorolona que con la prednisona. Además, los niños que cambiaron a vamorolona experimentaron una inversión del retraso del crecimiento que se había asociado al uso de prednisona.
Actualmente se está realizando un ensayo piloto de fase 2 (NCT05166109) para evaluar el potencial de la vamorolona en la distrofia muscular de Becker, otra forma de esta enfermedad rara. El estudio está reclutando hasta 39 hombres de entre 18 y 64 años en la Universidad de Pittsburgh.
Sobre la Autora
Dra. Lindsey Shapiro obtuvo su doctorado en neurociencia de la Universidad de Emory en Atlanta, donde estudió nuevas estrategias terapéuticas para formas de epilepsia resistentes al tratamiento. Recibió una beca de la Sociedad Estadounidense de Epilepsia en el 2019 para esta investigación. Lindsey también trabajó anteriormente como investigadora postdoctoral, estudiando el papel de la inflamación en la epilepsia y la enfermedad de Alzheimer.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/catalyst-secures-us-rights-vamorolone-dmd-ahead-fda-decision/
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