16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) para ELEVIDYS.
El suplemento de eficacia tiene como objetivo ampliar la indicación de la etiqueta de ELEVIDYS para que diga: “[ELEVIDYS está indicado para] el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen DMD”, eliminando las restricciones de edad y ambulación previamente aprobadas y presentadas a la FDA. Además, la FDA evaluará el suplemento de eficacia para convertir la aprobación acelerada de ELEVIDYS en una aprobación tradicional.
La FDA ha concedido una Revisión Prioritaria al suplemento de eficacia con fecha objetivo de revisión del 21 de junio del 2024. La agencia ha confirmado que no tiene previsto convocar una reunión del comité de asesores para debatir el suplemento.
Nos complace saber de esta noticia y reforzar nuestro compromiso compartido de abogar por un etiquetado más amplio de las terapias aprobadas para luchar por el acceso para todas las personas elegibles con Duchenne. PPMD, junto con socios de la comunidad, envió una carta a la FDA en diciembre del 2023 pidiendo una revisión rápida y transparente de los datos del ensayo EMBARK que apoyan el suplemento de eficacia de Sarepta.
Lea el comunicado de prensa de Sarepta aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/fda-accepts-efficacy-supplement-to-expand-elevidys-indication/
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