Nombre del autor:Celeste Marchan

La vamorolona puede mejorar el perfil de seguridad y eficacia en la DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025 Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar. Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así […]

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Wave Life Sciences anuncia datos provisionales positivos del ensayo clínico FORWARD-53 que evalúa WVE-N531 en individuos con Duchenne susceptibles a la omisión del exón 53

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24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del

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La edición genética para el tratamiento de la LGMD parece ser prometedora en un modelo de ratón

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Los investigadores buscan financiamiento para evaluar el método en un ensayo clínico Por: Lindsey Shapiro, PhD | 9 de enero del 2025 Una terapia de edición genética diseñada para corregir un defecto en el gen DYSF (el cual está asociado a una forma de distrofia muscular de cinturas o LGMD) restablece los niveles de la

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