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Comunidad Duchenne
4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de
Sarepta Therapeutics iniciará la parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051 en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne susceptibles de omisión del Exón 51 después de interacciones positivas con la FDA
– La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito Pacientes
Vamorolone (VBP15), los datos muestran mejoras en la fuerza y la resistencia en los niños con DMD.
BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU,
Catabasis Pharmaceuticals anuncia el inicio del ensayo en fase 3 POLARIS DMD de Edasalonexent
Se espera que el ensayo en fase 3 POLARIS DMD comience e en la segunda mitad de 2018 e inscriba aproximadamente a 125 pacientes. – La
‘Mitchell’s Journey’ apoya la investigación de Duchenne, ayuda a las familias a enfrentar la pérdida
Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. Christopher Jones, founder of the nonprofit Duchenne group “Mitchell’s
En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha present
1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para
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