27 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Bio compartió una actualización sobre sus programas de terapia génica para SGT-001 y SGT-003. SGT-001 es el producto en investigación de terapia génica de microdistrofina con AAV9 de Solid que actualmente se está evaluando en niños con Duchenne. SGT-003 es la […]
14 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Ann Martin, MS, CGC PPMD se complace en anunciar el lanzamiento de nuestro nuevo Estudio de Registro Electrónico de Salud (EHR, por sus siglas en inglés), que extraerá datos de varios de nuestros Centros de Atención Certificados de Duchenne en todo el país, con los
¡PPMD Anuncia que los Primeros Pacientes Dieron su Consentimiento para el Estudio EHR! Leer más »
por Mary Chapman| 31 de marzo del 2022 Se han agregado trece nuevos hospitales e instituciones de salud a la Red de Centros de Atención de MDA de la Asociación de Distrofia Muscular, ampliando el alcance de la red en los Estados Unidos. Estas adiciones, que comprenden más de 150 centros de cuidado, incluyen 10 nuevas
La Asociación de Distrofia Muscular Agrega 13 Nuevos Centros de Atención en EE.UU. Leer más »
Por la Dra. Lindsey Shapiro | April 7, 2022 El primer voluntario saludable ha sido dosificado con una terapia de omisión de exón en investigación llamada PGN-EDO51, para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en un ensayo Fase 1, anunció PepGen, el desarrollador del tratamiento. El ensayo de dosis única está investigando la seguridad y tolerabilidad del
EL PRIMER VOLUNTARIO SANO RECIBE LA TERAPIA DE OMISIÓN DE EXÓN PEPGEN PARA LA DMD Leer más »
La Terapia Génica en Investigación de Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne, SRP-9001, demuestra una expresión robusta y un perfil de seguridad consistente utilizando el material de proceso comercial de Sarepta 18 de mayo de 2021 · Los resultados de los primeros 11 participantes inscritos en el Estudio 9001-103 ENDEAVOR mostraron
Fuente: Time Health http://time.com/5382101/crispr-muscular-dystrophy-in-dogs/?xid=tcoshare Por ALICE PARK Agosto 30, 2018 para más información visita TIME Health. La poderosa tecnología de edición de genes CRISPR es un pequeño paso más cerca del tratamiento de una enfermedad humana. En un nuevo artículo publicado en Science, los investigadores dirigidos por Eric Olson, profesor y presidente de biología molecular del UT Southwestern
La edición de un solo nucleótido en el gen humano más grande es suficiente para restaurar la producción de distrofina y la función de los miocitos en la distrofia muscular de Duchenne. La nueva investigación utiliza la edición de base y la edición principal que solo corta una sola cadena de ADN y reduce el
La modificación más simple posible rescata la Expresión de Distrofia en Duchenne Leer más »