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Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

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9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota) […]

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Sintiendo gratitud por aquellos que nos facilitan el camino

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Los equipos médicos facilitan el manejo de la distrofia muscular de Duchenne Por: Betty Vertin | 11 de noviembre del 2022  Tengo tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cuando eran pequeños teníamos poca necesidad de equipos médicos duraderos, pero sus necesidades han cambiado a medida que han cumplido años y su enfermedad ha

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PepGen anuncia la suspensión clínica en EE.UU. de la solicitud de IND para iniciar el estudio CONNECT2-EDO51 de fase 2 de PGN-EDO51

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16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para

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Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE

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Estimada comunidad de Duchenne,   Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que

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Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051

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6 de noviembre del 2024   Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del

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Dyne Therapeutics Anuncia Nuevos Datos Clínicos Positivos de la Fase 1/2 del Ensayo DELIVER de DYNE-251 en Duchenne

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3 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics, Inc. ha anunciado nuevos datos clínicos positivos de su ensayo DELIVER de Fase 1/2 de DYNE-251, el cual se encuentra en curso, en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. DYNE-251 es un producto

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El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD

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Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024  El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del

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Avidity Biosciences anuncia datos positivos del ensayo EXPLORE44™ de fase 1/2 de AOC 1044 en personas susceptibles a la omisión del exón 44

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9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la

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Pfizer Descontinúa el Desarrollo de la Terapia Génica de Mini-Distrofina que se Encontraba en Investigación

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30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio

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PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51

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31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51

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