27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años […]
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025 El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Sin embargo,
El tamoxifeno podría ser bien tolerado en determinados pacientes con DMD Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025 Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar. Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así
La vamorolona puede mejorar el perfil de seguridad y eficacia en la DMD Leer más »
24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del
Özge Özkaya, MSc, PhD | 13 de enero del 2025 Un nuevo estudio publicado en la revista científica Muscle and Nerve indica que los biomarcadores de la resonancia magnética muscular pueden utilizarse como posibles criterios de valoración indirectos en ensayos clínicos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). “El seguimiento de estos biomarcadores de
2 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que Capricor Therapeutics ha completado la presentación de su Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para la
9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)
Los equipos médicos facilitan el manejo de la distrofia muscular de Duchenne Por: Betty Vertin | 11 de noviembre del 2022 Tengo tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cuando eran pequeños teníamos poca necesidad de equipos médicos duraderos, pero sus necesidades han cambiado a medida que han cumplido años y su enfermedad ha
Sintiendo gratitud por aquellos que nos facilitan el camino Leer más »
16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para
Estimada comunidad de Duchenne, Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que
Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE Leer más »