Terapia

Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD

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Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial […]

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Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

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La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la

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La Terapia de Células DEC Lleva a una Función Muscular y Ganancias de Distrofina en Ratones

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Por: Dra. Lindsey Shapiro | 28 de julio del 2022 Un estudio encontró que el tratamiento con células quiméricas que expresan distrofina (DEC, por sus siglas en inglés) fue seguro y condujo a mejoras celulares y funcionales a largo plazo en el músculo cardíaco, respiratorio y de las piernas de un modelo de ratón con

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Dyne Therapeutics Anuncia la Aprobación de la FDA de la Solicitud IND para DYNE-251

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7 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado que la FDA levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en participantes con Duchenne susceptibles de omitir el exón 51. Dyne-251 es un producto

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Entrada Therapeutics Comparte Nuevos Datos Sobre la Terapia Génica de Omisión ENTR-601-44

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13 de mayo del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha compartido nuevos datos de un estudio preclínico evaluando ENTR-601-44, una terapia de omisión de exón establecida para personas con Duchenne susceptibles de omitir el exón 44. Nos complace escuchar nuevos datos sobre este potencial terapéutico y saber que la

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